DMD是一种少见的遗传性疾病，表现为进行性肌肉萎缩。最初症状通常出现在3岁和5岁之间，且随时间推移逐渐恶化。这种疾病主要影响男孩。据估计，全球每3600例男婴中约有1例DMD。 目前皮质类固醇药物 地夫可特 （Emflaza，马拉松制药）已经获得美国食品...
DMD（Duchenne Muscular Dystrophy）属于罕见病，是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌营养不良。 地夫可特 （deflazacort）作为上世纪60年代首次合成的糖皮质激素，从上世纪90年代开始，就已在包括欧...
地夫可特 （deflazacort），一种具有抗炎和免疫抑制剂的糖皮质激素治疗杜氏肌营养不良的新药申请，被美国FDA接受。 本品适用于以下： 1、用于原发性肾上腺皮质功能减退、风湿病、胶原性疾病、皮肤病、变态反应性疾病、眼科疾病、暴发性和播散性...
地夫可特 为第三代糖皮质激素，具有抗炎、抗过敏、增加糖原异生等作用。作用相当于泼尼松龙的10～20倍、氢化可的松的40倍。普乐沙福无诱变作用。以C14标记的普乐沙福进行研究，表明普乐沙福胃肠道吸收迅速，1～2h后血浓度达峰值，经水解形成活性物质，...
糖皮质激素是一类天然存在于人体内部并且维系人体健康的皮质类固醇。人们可以通过摄入额外的皮质类固醇来提高身体机能，以有效治疗各种炎症相关疾病。 地夫可特 正是通过减少炎症发挥作用。同时，它还能抑制自身免疫反应，从而阻止免疫系统过度激活而攻...
地夫可特 为第三代糖皮质激素，具有抗炎、抗过敏、增加糖原异生等作用。作用相当于泼尼松龙的10～20倍、氢化可的松的40倍。无诱变作用。以C14标记的进行研究，表明胃肠道吸收迅速，1～2h后血浓度达峰值，经水解形成活性物质，后者进一步的代谢过程与其...
地夫可特 为第三代糖皮质激素，具有抗炎、抗过敏、增加糖原异生等作用。作用相当于泼尼松龙的10～20倍、氢化可的松的40倍。本品无诱变作用。以C14标记的本品进行研究，表明本品胃肠道吸收迅速，1～2h后血浓度达峰值，经水解形成活性物质，后者进一步的...
2019年6月7日PTC公司宣布FDA通过了扩大 地夫可特 在2-5岁DMD患儿中使用的补充新药申请。DMD是一种罕见的儿童遗传疾病，可导致进行性不可逆的肌肉退化与无力。Emflaza( 地夫可特 )于2017年2月首次被FDA批准用于治疗5岁及以上DMD患者。 地夫可特重要安...
皮质类固醇改善杜氏肌营养不良症男孩的力量和功能。来自《美国医学会杂志》（JAMA）的一项双盲平行组随机临床试验表明： 每日使用的泼尼松和每日使用的 地夫可特 都比间歇使用的泼尼松更有效。 研究在2013年1月30日至2016年9月17日期间纳入196名4-7...
Marathon制药公司资助的 地夫可特 III期临床试验已在美国九个医学中心实施完成。共有196名5至15岁，确诊为DMD的男性患儿参加了这一临床试验，其中45名患者已丧失行走能力。临床试验治疗观察期为52周，共设置四组：地夫可特低剂量治疗组（0.9mg/Kg体重，...
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