FDA已批准其新药 地夫可特 (deflazacort)扩大适用范围,治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。这也使得它在2017年首次获批后,有望进一步造福更多儿童。 杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见而致命的遗传疾病,多发于男性。其症状为肌肉自童年起就不断出现衰...
FDA批准 地夫可特 (Deflazacort,商品名Emflaza)片剂和口服悬浊液用于治疗5周岁以上的杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy ,DMD)患者,DMD是一种罕见的基因遗传缺陷性疾病,可导致肌肉进行性萎缩。地夫可特是一种皮质类固醇,可以减少炎症反应的发生...
地夫可特 可能会导致肌营养不良患者的肝肾功能异常,因此在服药后3个月左右要检测肝肾功能,以后也要定期复查。如果肝肾功能超过正常上限3倍,不建议继续使用。此外,若肌营养不良患者出现服药后肌无力反而明显加重,这部分患者也不宜继续使用。 另外,...
地夫可特 Deflazacort是第三代糖皮质激素,为前体药物,活性代谢产物有很强的糖皮质激素作用,为氢化可的松的40倍,相当于泼尼龙的10-20倍,主要有抗炎、抗过敏,增加糖原异生等作用。那地夫可特Deflazacort治疗效果好不好?用多久能看到效果? 一项包括...
地夫可特 是一个很老的糖皮质激素药物,并不是新药。只是根据临床治疗研究,新增加了治疗杜氏营养肌不良症(DMD)的适应征。地夫可特有两种剂型,片剂和混悬液。片剂有以下几种规格包装:每片6mg,100片/瓶。每片18mg,30mg,36mg,均是30片/瓶。混悬液为13...
DMD (Duchenne Muscular Dystrophy)是一种严重的神经肌肉遗传性疾病,DMD由抗肌萎缩蛋白(dystrophin)缺乏所导致,这种蛋白有助于保持肌肉细胞的完整性。DMD的发病年龄通常在3~5岁之间,并且会持续恶化,主要发生于男孩。 2016年6月9日,MarathonPharmac...
去氟可特 ( 去氟可特,醋嘿唑龙),是属于激素类药物,相当于泼尼松龙10~20倍,肝功能不好的患者不宜用。在服用期间应定期检查肝肾功能!这也是迄今为止唯一经过临床验证可以延缓肌营养不良的药物。但它的效果只限于使病情发展减慢,而不能使病情逆转,也...
肌营养不良常见形式的肌无力、肌肉萎缩,肌营养不良蛋白缺乏引起,肌营养不良蛋白是一种帮助保持肌肉细胞不受损伤的蛋白。肌营养不良孩子早期通常在3-5岁时被发现,然后随时间推移而恶化。当孩子检查出肌营养不良后家长们感到“晴天霹雳”,在听到很多医生说...
肌营养不良常见形式的肌无力、肌肉萎缩,肌营养不良蛋白缺乏引起,肌营养不良蛋白是一种帮助保持肌肉细胞不受损伤的蛋白。肌营养不良孩子早期通常在3-5岁时被发现,然后随时间推移而恶化。 地夫可特 是治疗肌营养不良患者的药物。 当孩子检查出肌营...
目前皮质类固醇药物 地夫可特 (Emflaza,马拉松制药)已经获得美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者。这是首个PDA批准的用于治疗DMD的皮质类固醇药物,也是地夫可特首次被批准在美国使用。地夫可特将以片剂和口服...
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