杜氏肌营养不良症（DMD）是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。该病由抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）突变所致，属于进行性肌营养不良症常见类型。据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出...
Duchenne型肌营养不良症(DMD)是一种以进行性肌肉变性和肌肉无力为特征的遗传性基因疾病。它是九种主要肌营养不良类型中的其中一种。DMD是由于缺乏肌营养不良蛋白，一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。该疾病通常的症状发生在儿童期，大多数在3至5岁。...
日前在MDA（美国肌营养不良协会）2016年大会及美国神经病学年会（AAN）上公布了部分试验结果。共有196名5至15岁，确诊为DMD的男性患儿参加了这一临床试验，其中45名患者已丧失行走能力。临床试验治疗观察期为52周，共设置四组： 地夫可特 低剂量治疗组（...
2021年3月15日，PTC Therapeutics公布了一项针对杜氏肌营养不良（DMD）和贝克肌营养不良（BMD）患者的最新研究结果，这些患者在获得美国FDA批准后从接受泼尼松治疗转为接受 地夫可特 （deflazacort）治疗。在转换后6个月的平均随访期间，医生报告的结果与预...
汇总了多个不同的研究，对比了 地夫可特 （deflazacort），上市名为Emflaza,对于泼尼松在治疗杜氏进行性肌营养不良方面的临床受益。这个研究表明，Emflaza在肌肉功能的多项指标方面，对于患者的受益要好过泼尼松。这些评估的指标包括：6分钟步行测试，关...
杜氏肌营养不良症 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)，是一种X染色体隐性遗传的进行性肌营养不良疾病，该病主要是男性患病，女性携带者一般无症状。据统计，全球大约每3,600个男孩中就有一人患有这种疾病。杜氏肌营养不良是由于DMD基因的突变造成的，D...
PTC疗法公司，正在向监管部门申请，增加Emflaza（ 地夫可特 ）针对5岁前儿童使用。Emflaza在两年前的2017年2月获得了美国食品药品监管局（FDA）的批准，治疗5岁以上患有进行性肌营养不良（DMD）的患者，不论突变类型。 这是一项英国832例DMD患儿，历...
同样是激素治疗，哪一个更好？2021年6月24日，最新的研究结果发表。这个研究汇总了多个不同的研究，对比了 地夫可特 （deflazacort），上市名为Emflaza,对于泼尼松在治疗杜氏进行性肌营养不良方面的临床受益。这个研究表明，地夫可特在肌肉功能的多项指标方...
2016年大会及美国神经病学年会（AAN）上公布了部分试验结果。共有196名5至15岁，确诊为DMD的男性患儿参加了这一临床试验，其中45名患者已丧失行走能力。临床试验治疗观察期为52周，共设置四组： 去氟可特 低剂量治疗组（0.9mg/Kg体重，也是此前指南推荐...
DMD是一种少见的遗传性疾病，表现为进行性肌肉萎缩。最初症状通常出现在3岁和5岁之间，且随时间推移逐渐恶化。这种疾病主要影响男孩。据估计，全球每3600例男婴中约有1例DMD. 目前皮质类固醇药物 地夫可特 （Emflaza,马拉松制药）已经获得美国食品和...
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