一项双盲平行组随机临床试验表明：每日皮质类固醇方案，而不是本研究中测试的间歇性泼尼松方案，可作为杜氏肌营养不良症男孩的初始治疗。该研究在2013年1月30日至2016年9月17日期间纳入196名4-7岁（平均年龄5.8岁[SD，1.0岁]）杜氏肌营养不良症的男孩，...
Marathon制药公司资助的 地夫可特 III期临床试验已在美国九个医学中心实施完成。日前在MDA（美国肌营养不良协会）2016年大会及美国神经病学年会（AAN）上公布了部分试验结果。共有196名5至15岁，确诊为DMD的男性患儿参加了这一临床试验，其中45名患者已丧失...
Deflazacort 地夫可特 用于原发或继发性肾上腺皮质功能减退、风湿病、胶原性疾病、造血系统疾病、溃疡性结肠炎、特发性肾病综合征、造血系统恶性肿瘤、过敏性和变应性疾病，以及配合抗结核药治疗暴发型、播散型肺结核。 【Deflazacort 地夫可特 注意...
一项双盲平行组随机临床试验表明：每日皮质类固醇方案，而不是本研究中测试的间歇性泼尼松方案，可作为杜氏肌营养不良症男孩的初始治疗。该研究在2013年1月30日至2016年9月17日期间纳入196名4-7岁（平均年龄5.8岁[SD,1.0岁]）杜氏肌营养不良症的男孩，随...
2017年2月9日，FDA批准 地夫可特 (Deflazacort，商品名Emflaza)片剂和口服悬浊液用于治疗5周岁以上的杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy ,DMD)患者，DMD是一种罕见的基因遗传缺陷性疾病，可导致肌肉进行性萎缩。地夫可特是一种皮质类固醇，可以减少...
地夫可特 是唯一被批准的可用于治疗所有2岁以上的杜氏肌营养不良患者的药物。2019年6月7日PTC公司宣布FDA通过了扩大地夫可特在2-5岁DMD患儿中使用的补充新药申请。DMD是一种罕见的儿童遗传疾病，可导致进行性不可逆的肌肉退化与无力。地夫可特于2017年2月首...
Defal（ 去氟可特 ），由西班牙Faes Farma, S.A.,研发,是美国获批DMD适应症-Emflaza的原研药。据了解，五洲药物与西班牙Faes Farma, S.A.于2020年签署独家代理协议，由五洲药物全权代理Defal在大中华区（包括中国大陆、香港和澳门特别行政区、台湾地区）的独...
皮质类固醇改善杜氏肌营养不良症（DMD）男孩的力量和功能。然而，关于最佳方案和剂量仍存在不确定性。来自《美国医学会杂志》（JAMA）的一项双盲平行组随机临床试验表明：每日皮质类固醇方案，而不是本研究中测试的间歇性泼尼松方案，可作为DMD男孩的初始治...
一项双盲平行组随机临床试验在2013年1月30日至2016年9月17日期间纳入196名4-7岁（平均年龄5.8岁[SD，1.0岁]）杜氏肌营养不良症的男孩，随访时间为3年，164人（84%）完成了试验。参与者被随机分为每日泼尼松（0.75mg/kg）（n=65）、每日 地夫可特 （0.90m...
2017年，美国FDA批准一款名为Emflaza（ 地夫可特 ）的药物用于治疗5岁及5岁以上的DMD患者。这是全球一款获批用于治疗杜氏肌营养不良症的糖皮质激素。 杜氏肌营养不良DMD是一种以肌肉无力及萎缩为特征的疾病，由编码肌营养不良蛋白的基因突变而引起为...
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