普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。体外检测发现，普纳替尼/帕纳替尼可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当普纳替尼/帕纳替尼达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变的亚克隆生长。普纳替尼/帕纳替尼能够让接受过多次预先治疗的慢性期慢性粒细胞白血病（CP-CML）患者保持深度、持久的缓解。
PACE试验是接受过2到3次TKI治疗CP-CML患者中进行的时间最长规模最大的研究之一，这些发现为医生提供了有关普纳替尼/帕纳替尼的临床获益和安全性的最新信息，在270名患者组成的队列中，超过90％的患者曾接受过至少2次TKI治疗。研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。
关键II期PACE试验评估普纳替尼/帕纳替尼的起效剂量为45mg每日一次的功效和安全性。然而，对PACE数据的后期分析表明，动脉血栓事件（AOE）可能与剂量有关，预计每日剂量强度减少15mg，可使AOE风险降低约33％。研究人员于2013年10月实施了剂量减量，以降低包括AOE在内的血栓事件风险。
在平均56.8个月随访期间：267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR）。24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到主要细胞遗传学缓解，5年时达到主要分子学缓解的患者估计有59％持续缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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