塞普替尼是一种高效的选择性RET抑制剂，它可以阻断RET的活性，帮助阻止癌细胞生长。2022年10月，礼来公司宣布塞普替尼的新药上市申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型MTC成人和12岁及以上儿童患者、以及需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性TC成人和12岁及以上儿童患者。此次在中国获批是基于全球研究LIBRETTO-001数据和LIBRETTO-321研究中国人群数据。

　　LIBRETTO-001研究是一项评估塞普替尼治疗RET驱动型癌症患者的最大规模的全球I/II期临床试验。在NSCLC患者中，独立评审委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）为84.1%，中位缓解持续时间（DoR）为20.2个月，中位无进展生存期（PFS）为22个月。在247例经治患者中，ORR为61.1%，中位DoR为28.6个月，中位PFS为24.9个月。

　　在未接受过卡博替尼/凡德他尼治疗的142例RET突变的晚期MTC患者中，IRC评估的ORR为81%，随访2年左右，中位DoR和中位PFS均未达到；在既往接受过卡博替尼/凡德他尼治疗的151例RET突变的晚期MTC患者中，ORR为73.5%，中位DoR未达到，中位PFS为34个月。

　　在12例初治RET融合阳性的晚期TC患者中，IRC评估的ORR为92%，中位DoR未达到，1年PFS率为100%；22例既往接受过系统性治疗的RET融合阳性的晚期TC患者，ORR为77%，中位DoR为18个月，1年PFS率为69%。在安全性方面，塞普替尼总体的耐受性良好，大部分不良反应为低级别，可控制并且可逆。

　　LIBRETTO-321研究是一项旨在评估塞普替尼用于中国RET变异晚期实体瘤患者疗效与安全性的开放标签、多中心、Ⅱ期临床试验。在26例纳入主要分析集（PAS）的NSCLC患者中，IRC评估的ORR为69.2%，其中初治患者（8例）ORR为87.5%，经治患者（18例）ORR为61.1%；94.4%的患者在中位随访9.7个月时仍持续缓解。在26例纳入PAS的MTC患者中，IRC评估的ORR为57.7%，其中初治患者（17例）ORR为58.8%；经治患者（9例）ORR为55.6%；93.3%的患者在中位随访8.7个月后持续缓解。

　　对于入组的1例RET融合阳性的晚期TC初治患者已接受23.4周的治疗，并在第8周达到了确认的部分缓解（PR），IRC确定最大肿瘤负荷缩小43%，并且缓解仍在持续。在安全性方面，塞普替尼耐受性良好，大部分不良反应为低级别，可控制并且可逆。研究结果显示，中国数据与LIBRETTO-001全球数据具有高度一致性，验证了塞普替尼在中国人群中良好的疗效与安全性。

　　全球研究LIBRETTO-001的大样本数据证实，塞普替尼对于RET突变的晚期MTC和RET融合阳性的晚期TC具有临床意义的高缓解率，同时还具有持久的效果。此外，LIBRETTO-321研究显示中国人群结果和全球数据高度一致，进一步验证了塞普替尼的疗效和安全性。相信塞普替尼会为我国RET阳性患者带来全新治疗选择，将极大惠及中国患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：RET融合实体瘤患者长期使用塞尔帕替尼/赛普替尼(RETEVMO)安全性如何？

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