去纤苷是一种由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。总体而言，去纤苷具有保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附活性，但没有显著的全身抗凝作用。美国食品和药物管理局批准去纤苷用于治疗成人和儿童HSCT后伴有肾功能障碍或肺功能不全的肝脏HSOS患者。

　　去纤苷的治疗和预防剂量均为25 mg·kg⁻1·d⁻1，4次给药，一次6.25 mg/kg，每6 h一次，一次持续120 min，至少用药21 d。产品说明书建议在HSCT预处理前（即基线）按患者体质量开始使用去纤苷。如果HSOS的体征和症状在第21天仍未得到缓解，则应持续用药直至症状消退或最长治疗60 d。

　　尽管已经确定了25 mg/kg/d，至少持续治疗21 d的治疗方案，但是实际临床实践已经促进了更高或更低用药剂量的研究。一项小型研究试图评估大剂量去纤苷治疗HSOS的疗效和安全性。患者去纤苷治疗初始剂量为25 mg·kg⁻1·d⁻1，如果HSOS症状持续，治疗剂量可以提高至60 mg·kg⁻1·d⁻1甚至提高到110 mg·kg⁻1·d⁻1，结果表明增加剂量（超过推荐剂量：25 mg·kg⁻1·d⁻1）似乎并不能改善疗效，但是患者发生出血事件风险显著增加：当去纤苷治疗剂量在10～100 mg·kg⁻1·d⁻1时，患者每100天平均发生3次出血，而当剂量超过100 mg·kg⁻1·d⁻1时，每100天发生13.2次出血（P=0.008）。一项评估低剂量去纤苷治疗HSOS疗效的回顾性研究显示（成人7例，每天用药2次，每次200 mg；儿童2例，每天2次，剂量分别为50 mg和100 mg；去纤苷治疗剂量为5～20 mg·kg⁻1·d⁻1），早期小剂量去纤苷治疗HSOS可能安全有效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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