慢性肝病患者，血小板减少症既往认为由脾功能亢进引起的。然而，在过去的几十年里，对血小板生成理解的进一步深入，使人们对其病理生理有了更广泛和更深入的了解。慢性肝病相关血小板减少症的治疗几十年来一直是一个挑战。在20世纪60年代，外科脾肾分流手术由于死亡率高和肝失代偿风险很快被放弃。随后进行全脾和部分脾切除术。

　　近年来，随着对慢性肝病相关血小板减少病理生理认识加深，以及TPO在血小板生成过程中核心作用的发现，导致许多具有TPO活性的药物被开发上市。目前临床上用于慢性肝病相关血小板减少症的药物主要有rhTPO和阿伐曲泊帕，前者上市已久，为注射给药，但并未获批肝病相关血小板减少症适应症，后者为口服给药，为近年获批上市用于肝病相关血小板减少症的升血小板药物。

　　2020年7月4日，阿伐曲泊帕（Avatrombopag）在中国上市。阿伐曲泊帕是新一代口服小分子TPO-RA。美国食品和药物管理局（FDA）批准阿伐曲泊帕用于治疗慢性肝病（Chronic liver disease,CLD）导致的血小板减少症。与输注血小板不同的是，阿伐曲泊帕在增加血小板计数方面可以预测，可作为血小板输注的替代治疗；可用于择期行诊断性操作或者手术的CDL相关血小板减少症的成年患者治疗。

　　为观察口服血小板生成素受体激动剂阿伐曲泊帕与皮下注射重组人血小板生成素（rhTPO）治疗慢性肝病（CLD）相关严重血小板减少症（TCP）的临床疗效。近期发表了1篇真实世界对比阿伐曲泊帕和rhTPO治疗慢性肝病相关重度血小板减少症临床疗效的研究。

　　PSM后，共有154例患者纳入研究，阿伐曲泊帕组77例，rhTPO组77例。两组间PLT计数增加效果差异无统计学意义(Waldχ2=1.659,p=0.198；Waldχ2=0.220,p=0.639)。但亚组分析中，PSM前后，阿伐曲泊帕在Child-Pugh A级患者中表现出比rhTPO更好的临床疗效（88.89%vs.63.41%，p=0.003；81.33%vs.61.76%，p=0.043）。与rhTPO组相比，阿伐曲泊帕组在PSM前后出现头晕症状的患者较少(7.8%vs.25.0%；7.8%vs.24.7%，p<0.05)。

　　阿伐曲泊帕用于慢性肝病的短期临床试验和免疫性血小板减少的长期临床试验，均显示了较好的耐受性和安全性。PSM前后，阿伐曲泊帕治疗Child-Pugh A级CLD合并TCP的临床疗效均优于rh-TPO，且头晕发生率均更低，整体安全性更优。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕(DOPTELET)是第二代口服血小板生成素受体激动剂？

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