伏立诺他是HDAC抑制剂，组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂通过增加细胞内组蛋白的乙酰化程度，提高p21等基因的表达水平等途径。伏立诺他（伏立诺他）是抑制HDAC的新型抗癌药。2006年10月6日美国食品药品管理局（FDA）批准伏立诺他胶囊(伏立诺他)为用于治疗皮肤癌的新药。该药是美国默克公司开发的世界上第一个抑制组蛋白脱乙酰基酶的新型抗癌药，用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL），FDA批准其用于其他药物治疗时或治疗后仍不能Chemicalbook治愈，或恶化，或病情反复情况下的转移性皮肤T淋巴细胞瘤。大量的实验研究和临床结果表明伏立诺他对多种肿瘤具有较好的疗效，与其它肿瘤药联合用药具有明显的协同作用，目前对其它肿瘤的治疗研究还在继续深入当中，这些结果表明伏立诺他具有广阔的市场前景。
一项1期试验结果显示，伏立诺他在17%的血液肿瘤患者中表现出抗肿瘤活性，但其中多数患者非ALL。另一项1期试验探讨伏立诺他和地西他滨治疗实体瘤或复发性白血病的疗效。
此外，一项2期研究探讨了伏立诺他和地西他滨联合化疗治疗复发性ALL的疗效，但因毒性提前终止。
在13例符合条件的患儿中，其中有4例获得完全缓解，2例部分缓解，2例死亡，总缓解率为46.2%，该方案在急性淋巴细胞白血病复发患儿中也显示了临床获益，这种获益与甲基化差异相关。
复发性难治性儿童急性淋巴细胞白血病的治疗仍然是白血病治疗难点之一，很多靶向药物在进行临床试验后的效果都不如人意，设计新的靶向药物，如何克服肿瘤细胞的免疫逃避，如何更好地提高治疗效果是未来的研究目标。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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