美国食品和药物管理局（FDA）授予靶向抗癌药司美替尼突破性药物资格（BTD），用于治疗3岁及以上神经纤维瘤病1型（NF1）相关的症状性和/或进行性、不能手术治愈的丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。

　　1型神经纤维瘤病（NF1）是由NF1基因中的一个自发突变或遗传突变引起，在婴儿中的发病率大约为三千分之一。该病与许多症状相关，包括皮肤表面和皮肤内的软团块（皮下神经纤维瘤）、皮肤色素沉着（咖啡牛乳色斑块），在20%-50%的患者中还会引起神经鞘良性肿瘤（丛状神经纤维瘤[PN]）。这些丛状神经纤维瘤可引起疼痛、运动功能障碍和毁容等病症。

　　司美替尼是一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂。NF1基因编码神经纤维瘤蛋白（Neurofibromin），该蛋白对RAS/MAPK通路进行负调控，帮助控制细胞生长、分化和存活。NF1基因突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调，而这可能导致细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制，并可能导致肿瘤生长。司美替尼通过抑制这条途径中的MEK酶，潜在地抑制肿瘤生长。目前，司美替尼正在临床研究中评估作为单药疗法以及联合其他疗法治疗多种类型肿瘤的潜力。

　　美国FDA授予司美替尼 BTD，主要是基于一项I/II期SPRINT研究（NCT01362803）的II期数据。这项研究在3岁及以上不能手术的NF1相关PN儿科患者中开展，评估了司美替尼作为口服单药治疗的疗效和安全性。该研究的数据已在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。来自I期部分的数据显示，司美替尼治疗的总缓解率（ORR）为71%（n=17/24）；来自II期部分的数据显示ORR为72%，证实了I期部分的数据，大多数缓解持续6个月以上，PN相关疼痛和运动障碍得到改善。

　　目前，司美替尼还在无法手术的NF1相关丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者进行一项I/II期临床研究SPRINT。相信随着司美替尼研究的不断深入，这种药物能够展现出更大的治疗潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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