司美替尼是一种口服、强效、选择性MEK抑制剂，能够抑制肿瘤细胞中的MEK通路，从而阻止肿瘤生长。
在新英格兰杂志报道的一项临床试验中，共24名患者平均接受了30周期的治疗（其中最短6周期，最长56周期)，共有19名患者接受了30周期以上的治疗，5名在30周期前停药，其中仅有1名是由于药物的副作用。
在24名患者中最常见的副作用是皮肤及胃肠道毒性反应（如恶心、呕吐等）。实验中有4名患者肌酸激酶(主要来自于骨路肌而非心肌)水平升高，但大多数无相关症状，只一位有轻微手臂疼痛。3名患者出现口腔粘膜炎。此外，分别有1-2名患者发生蜂窝织炎、荨麻疹、皮疹（早期局部涂抹克林霉素并口服四环素可治愈）及可逆性左心室射血分数减少的症状（当出现症状时停用药物即开始恢复）。在患者身上，司美替尼相关的不良反应大多是轻微的。患者进行了连续的眼科检查，仅1位于第16治疗周期产生无症状白内障，后续检查皆稳定，且该患者接受过伊马替尼和维甲酸的治疗，故白内障的产生可能并不仅仅归咎于司美替尼。
总体来讲，司美替尼治疗神经纤维瘤的副作用是轻微的，产生的症状也大多可以被控制或治愈。可见与传统抗肿瘤药物相比，司美替尼对丛状神经纤维瘤的治疗效果显著且不良反应较轻。在相关临床试验后，司美替尼有望成为治疗神经纤维瘤的有效用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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