恩曲替尼的活性药物成分为entrectinib，这是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI），靶向治疗携带NTRK1/2/3（编码TRKA/TRKB/TRKC）或ROS1基因融合的局部晚期或转移性实体瘤。entrectinib可穿越血脑屏障，阻断TRKA/B/C和ROS1蛋白的激酶活性，导致携带ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡。2019年8月15日，美国食品和药物管理局（FDA）批准恩曲替尼（entrectinib恩曲替尼）胶囊上市，用于治疗12岁以上的的成人和儿童患者的神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）融合阳性的实体瘤和ROS1阳性转移非小细胞肺癌。这是继Keytruda和另一个NTRK融合抑制剂Vitrakvi之后，FDA批准的第三个泛组织抗癌药物。

　　恩曲替尼在局部晚期/转移性NTRK融合阳性实体瘤患者中的疗效和安全性的最新分析。

　　局部晚期/转移性NTRK-fp实体瘤患者在第一次肿瘤评估后进行≥12个月的随访作为疗效评估。安全队列包括来自TAPISTRY(NCT04589845)的患者。根据RECIST v1.1在第4周和之后每8周通过盲法独立中央审查(BICR)评估肿瘤反应。主要终点：客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）。研究还评估了无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)、颅内(IC)-ORR和安全性。在临床截止日期（2021年8月2日），疗效可评估人群包括150例患者（之前为121例），包含17种不同的实体瘤类型。中位年龄为58.5岁；91%的患者ECOG PS评分为0-1，37%的患者接受了≥2线治疗。中位生存随访时间为30.6个月。客观缓解率为61.3%（n=92/150；95%CI，53.1-69.2），包括25例完全缓解。在n>1的肿瘤类型中观察临床缓解率。

　　中位缓解持续时间、无进展生存期和总生存率分别为20.0个月（95%CI 13.2–31.1）、13.8个月（95%CI，10.1–20.0）和37.1个月（95%CI，27.2–不可估计[NE]）。基线时有或没有经研究者评估的中枢神经系统转移患者中（n=31；n=119），客观缓解率分别为61.3%（95%CI，42.2–78.2）和61.3%（95%CI，52.0–70.1）。在BICR评估可测量的中枢神经系统转移的患者中，颅内-客观缓解率为69.2%（n=9/13）；中位颅内-缓解持续时间为17.2个月(7.4–不可预估)。在安全人群（n=235，所有接受治疗的患者）中，大多数治疗相关不良事件（TRAE）为1/2级且不严重；最常见的是味觉障碍（36.6%）、腹泻（29.8%）和体重增加（28.5%）。治疗相关不良事件分别导致32.8%、24.3%和7.2%的患者出现剂量中断、减少和停药。

　　在这项最新的分析中，恩曲替尼继续显示出临床意义和持久的全身反应，并且在基线时有或没有中枢神经系统转移的NTRK-fp实体瘤患者中具有良好的耐受性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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