拉罗替尼是一种一流的高选择性原肌球蛋白受体激酶(TRK)抑制剂,已获批用于治疗患有TRK融合阳性癌症的成人和儿童患者。近期一项拉罗替尼治疗TRK融合阳性原发性中枢神经系统(CNS)肿瘤患者的研究引起轰动。研究证实,拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤25种存在NTRK融合的不同的肿瘤类型,最常见的是:软组织肉瘤(STS[43%],包括婴儿纤维肉瘤[18%]和其他类型[25%])、甲状腺(11%)、肺癌(10%)、唾液腺(9%)和结肠直肠(7%)等。
这是从两项临床试验(NCT02637687、NCT02576431)中筛选出患有TRK融合阳性原发性CNS肿瘤的患者,评估接受拉罗替尼治疗后的客观缓解率(ORR)。值得一提的是,这是迄今为止在原发性中枢神经系统癌症中最大规模的TRK抑制剂研究。
截至2020年7月,共有33名TRK融合阳性中枢神经系统肿瘤患者,平均年龄8.9岁,因此大部分是儿童患者。其中最常见的是高级别胶质瘤和低级别胶质瘤。
结果显示:
所有患者的客观缓解率(ORR)为30%,24周的疾病控制率为73%,这意味着,30%的患者肿瘤显著缩小30%以上甚至消失,82%的患者肿瘤不同程度的缩小(23/28)。
因此,在TRK融合阳性中枢神经系统肿瘤患者中,拉罗替尼展现出快速和持久的反应、高疾病控制率和良好的安全性。
2022年4月13日,不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib(硫酸拉罗替尼胶囊,Vitrakvi,下文统称拉罗替尼)终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市,用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者!如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!