拉罗替尼获批适应症不止限于儿童人群，还包括成人群体。临床研究数据表明，拉罗替尼治疗NTRK基因融合的成人和儿童肿瘤患者，包括中枢神经系统肿瘤，无论年龄大小或者肿瘤病灶的位置如何，都能看到快速、高效和持久的应答。

　　美国临床肿瘤学会（ASCO）年会公布了拉罗替尼治疗244例NTRK基因融合成人及儿童患者临床试验汇总数据显示，拉罗替尼的总体缓解率（ORR）近70%，中位无进展生存期（PFS）近30个月，4年OS率64%；安全性分析显示，治疗相关AE并不常见，且多为1/2级。

　　在肺癌中，拉罗替尼临床试验的治疗数据也十分亮眼。2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会公布了拉罗替尼治疗26例NTRK基因融合肺癌患者临床试验汇总数据显示拉罗替尼客观缓解率（ORR）高达83%，2年PFS率67%。中位总生存期（OS）超过40个月，治疗相关不良反应（TRAEs）主要为1-2级，具有良好的长期安全性。

　　罗替尼对儿童实体瘤的疗效和安全性？

　　儿童恶性实体瘤是一类严重威胁儿童健康的重大疾病，受到全社会的高度关注，国家高度重视儿童重大疾病诊疗保障工作。随着医疗技术的发展和对儿童恶性实体瘤特征性认识的加强，通过手术、放化疗和靶向药物的应用，个体化的治疗使儿童恶性实体瘤的预后得到一定改善。

　　NTRK基因融合是多种成人和儿童肿瘤的致癌驱动因子，在某些罕见的儿童肿瘤发生率较高。最新公布的拉罗替尼治疗非中枢神经系统（CNS）NTRK基因融合的儿童实体瘤患者临床试验汇总数据显示，拉罗替尼对大多数瘤种有效，93例可评估患者的客观缓解率（ORR）为84%（表1），其中位缓解期（DoR）和无进展生存期（PFS）分别为43.3个月和37.4个月；48个月的生存率为93%（图1）。可见，拉罗替尼在非CNS NTRK基因融合儿童实体瘤患者中显示出快速且持久的疗效以及良好的安全性。

　　拉罗替尼口服液将会有哪些优势，这将对儿童实体瘤患者群体带来哪些影响？

　　拉罗替尼在设计之初就考虑了儿童患者的用药需求，在剂型上同时设计了胶囊和口服液。拉罗替尼口服液吸收快、起效快，一方面可以避免由吞咽困难引起的窒息等危险，另一方面可以制成儿童容易接受的口感，从而提高用药依从性。此外，口服给药方式，更方便患者的日常生活。尤其是对于儿童群体，更可以因此实现回归学校，回归同龄孩子该有的生活。不仅为患儿服药提供了便利，也在不降低疗效的同时，降低儿童用药的相关风险，为患儿家庭带来了新的希望。

　　拉罗替尼口服液的上市为新药研发树立了很好的榜样。儿童的生理发育特点和药动学特性与成人不同，且由于儿童处于生长发育过程，不同年龄的患者对于药物的安全性阈值各不相同，对于药物的给药方式、剂型等也有其自身的特点和要求。面对儿童新药研发的巨大挑战，创新药在确定剂型之前，需要充分调研，掌握适应症及患者年龄分布，选择适宜的剂型，才能真正为患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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