美国FDA批准了英国阿斯利康公司开发的MEK1/2抑制剂司美替尼（Selumetinib：AZD6244，ARRY-142886）上市，适应症为2岁及以上儿童的1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。司美替尼是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，在BRAF或RAS突变细胞系和各种异种移植活体模型中均表现出抗肿瘤活性。

　　成品药物剂型为10mg和25mg的胶囊。服用方法是空腹，25mg/m2每天二次，最常见的毒副反应为是皮疹(75%)，其次是腹泻（58%)、恶心(44%)、疲劳(39%)和周围水肿(33%）。12%的病人有短暂的和可逆的视力模糊。这些不良反应大多为1级或2级。

　　作用机制

　　司美替尼Selumetinib是丝裂原活化蛋白激酶1和2(MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中，司美替尼Selumetinib可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。

　　临床试验结果

　　在一项发表于《新英格兰医学杂志》的新闻当中，司美替尼一期临床试验显示，其在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。

　　试验招募了24位患者，中位治疗周期为30个月，经治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小(平均减少了31%)，取得疗效治疗周期的中位数为20个月。在入组的这些患者当中，17位药物有效，有效率为71%。

　　司美替尼的到来，表现为肿瘤体积缩小，药物也相对安全，为丛状神经纤维瘤带来了治疗希望，值得高兴的是，CDE官网显示，阿斯利康的司美替尼胶囊上市申请获受理，用于3岁及3岁以上儿童和青少年患有症状性和/或进展性、无法手术的神经纤维瘤病I型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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