依库珠单抗是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。该抗体对C5有高度亲和力，能阻断C5a和C5b-9的形成，并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤，完全阻断补体介导的血细胞破坏。临床上用于治疗罕见的血液疾病包括阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。剂量规格为300 mg单次使用小瓶，每瓶含30mL的10mg/mL无菌，无防腐剂溶液。

　　在一项探索依库珠单抗治疗剂量的2期试验中，对输血依赖型PNH患者（n=12）在依库珠单抗方案的基础上加用Danicopan，每日三次，每次100至200毫克，持续24周。终点指标包括在24周时血红蛋白（Hgb）相对于基线的变化（主要）、输血量的减少以及患者报告的结果，并且测量其安全性、耐受性和药代动力学/药效学。

　　12名患者接受了≥1剂量的Danicopan治疗；1名患者因严重不良事件而停药，但并不与Danicopan相关。11名患者完成了24周的治疗。第24周加用Danicopan使Hgb平均增加2.4 g/dL。在加用Danicopan治疗前的24周内，10名患者接受了31次输血（50单位），相比之下，在24周治疗期间，只有1名患者接受了1次输血（2单位）。

　　从基线到第24周，慢性疾病治疗的平均功能评估(FACIT)-疲劳评分增加了11分。其中依库珠单抗最常见的不良反应是头痛、咳嗽和鼻咽炎。在依库利珠单抗的基础上加用一线FD抑制剂Danicopan，可显著改善输血依赖型PNH患者的Hgb，并减少其输血需求。这些获益与FACIT-疲劳评分的改善有关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，研究人员将竭诚为您服务！

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