依库珠单抗治疗效果非常好，能够减少补体介导的溶血作用，使红细胞的破坏减少，能够将由阵发性睡眠性血红蛋白尿导致的严重并发症和其他致命症状比如肺动脉高压和血栓形成等减少90%，并极大提高患者的生活质量。通过抑制C5裂解，依库珠单抗可防止多种下游促炎性补体成分的产生。一项研究显示依库珠单抗，一种人源性单克隆抗体(可抑制C5补体裂解为活性形式)，可显著降低严重视神经脊髓炎（NMO）的年发病率。

　　NMO是一种中枢神经系统炎性脱髓鞘性疾病，会导致严重的视神经炎及横贯性脊髓炎损害，但与经典多发性硬化不同。损害可导致累积性永久性残疾，在当前的治疗下，只有25％-66％的患者维持无复发。

　　一项小型开放性试验研究中，包括14例女性患者（平均年龄为41.1岁），患有NMO或NMO谱系疾病，平均病史为4.25年，受试者在过去6个月内至少有2次疾病发作或在过去的12个月内至少3次发作。其中6例患者经标准免疫抑制剂治疗无效（包括利妥昔单抗，硫唑嘌呤，霉酚酸酯，强的松）。所有患者均给予4价脑膜炎球菌疫苗。并给予依库珠单抗，600mg/周，持续4周，第5周调整为900mg，之后为900mg/2周，持续48周治疗。

　　在研究开始之前的调查中，14例患者发生了40次发作；在依库珠单抗开始使用的12个月内，有2次可能的发作，在用药12个月后，依库珠单抗用药组患者12个月内有5例患者共8次发作。”艾库组单抗治疗期间，14例患者中的12例无发病。依库珠单抗治疗的患者在治疗前平均年发病率为3.0，治疗后约为0（P<0.001）。治疗前，EDSS评分中位数为4.3，疗后下降至3.5（P<0.01）。

　　患者接受依库珠单抗治疗时，出现1例脑膜炎双球菌感染的并发症。除此之外，所有其他的不良反应均较轻微，包括头痛，恶心，头晕，咳嗽，腹泻，腹痛和皮疹。1例脑膜炎双球菌感染的患者完全恢复。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，研究人员将竭诚为您服务！

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