米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT)属于酪氨酸激酶抑制剂，能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因，能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)还能起到诱导细胞凋亡的作用。此外，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡。
一项代号为RATIFY的随机试验可以证实米哚妥林用于急性骨髓性白血病AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗。
结果发现，接受米哚妥林Rydapt联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23％。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月。由此可知，米哚妥林Rydapt的治疗效果是十分显著的。米哚妥林Rydapt治疗急性髓性白血病AML：每天用阿糖胞苷和柔红霉素诱导的第8-21天用50 mg，口服。每天2次（间隔12小时）和用高剂量阿糖胞苷巩固的每个周期的第8-21天，直至疾病复发或不能耐受不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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