厄达替尼（erdafitinib，BALVERSA）是一种口服的选择性泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂，先前被FDA加速批准用于治疗携带有FGFR3或FGFR2突变的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者，包括新辅助或辅助铂化疗12个月内的患者。Balversa可以结合并抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的酶活性。厄达替尼还可以与RET、CSF1-R、PDGFRA、PDGFRB、FLT4、KIT和VEGFR2结合。

　　FGFR是高度相似受体家族，包括FGFR1-4。FGFR异常在实体瘤患者中常见，占所有实体瘤患者约7.1%。根据弗若斯特沙利文统计，最常受FGFR异常影响的癌症包括膀胱癌（31.7%）、胆管癌（25.2%）、肝细胞癌（20.0%）、乳腺癌（17.5%）及胃癌（6.7%）。

　　强生公司旗下的杨森制药公司以口头报告的形式公布了厄达替尼（Erdafitinib）的关键II期RAGNAR试验（NCT04083976）的初步结果（Abstract#3007）。

　　RAGNAR（NCT04083976）是一项在患有晚期或转移性实体瘤和特定类型FGFR基因改变的患者中，与肿瘤位置或组织学无关，评估Balversa的疗效和安全性的II期临床研究。

　　该试验的主要终点是由独立审查委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR），次要终点包括反应持续时间（DOR）、疾病控制率（DCR）、临床获益率（CBR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、厄达替尼的血浆浓度、不良事件和健康相关生活质量的变化。

　　在所有患者中，经独立审查委员会（IRC）评估的总客观缓解率（ORR）为29.2%，由研究者评估的ORR为26.4%。在14种不同的肿瘤类型均观察到应答，其中唾液腺癌（n=5）的ORR为100%，胰腺癌（n=4）的ORR为31%，胶质母细胞瘤（n=6）的ORR为21%。

　　此外，疾病控制率（DCR）为72.5%；中位反应持续时间（DOR）为7.1个月，在数据截止时，24例对治疗有反应的患者（51.1%）继续表现出缓解。中位无进展生存期（PFS）为5.2个月，中位总生存期（OS）为10.9个月。

　　RAGNAR试验显示，厄达替尼在转移性尿路上皮癌中的安全性与已知的安全性一致。此外，44.9%的肿瘤类型患者报告了3级或更高的不良反应，这些不良反应可以通过必要时的支持性护理和治疗中断或减少剂量来管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)针对膀胱癌的疗效与安全性如何？

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