非小细胞肺癌(NSCLC)占所有肺部恶性肿瘤的80%-85%，包括EGFR、ALKBRAF、NTRK、RET、MET、HER2、EGFR20外显子插入突变等在内的驱动突变及其相应靶向药物的出现给晚期NSCLC的治疗和预后带来革命性变化[1]。EGFR20外显子插入突变占EGFR突变NSCLC的4.8%，占全体NSCLC患者的2.3%。针对EGFR20外显子插入突变，治疗手段以化疗为主。莫博替尼(Mobocertinib)是一种表皮生长因子受体(EGFR)激酶抑制剂。美国食品药品监督管理局（FDA）授予莫博替尼孤儿药资格。

　　临床上针对治疗EGFR20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌的治疗以化疗为主，莫博替尼是1类创新药，是全球首款也是目前唯一获批的治疗EGFR20号外显子插入突变（EGFR exon20 Insertion+）晚期非小细胞肺癌的口服靶向药物，国家医保目录中无同等对照药物。

　　美国FDA授予此药突破性药物资格。美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准莫博替尼（TAK-788）用于治疗EGFR20外显子插入突变的NSCLC成年患者。莫博替尼正式获得我国国家药品监督管理局药品审评中心受理，并获准纳入“优先审评”程序。2023年1月11日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准武田制药公司申报的1类创新药琥珀酸莫博替尼胶囊（商品名：安卫力/EXKIVITY）上市。该药适用于含铂化疗期间或之后进展且携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

　　一项纳入了临床试验(AP32788‑15‑101)第1部分、第2部分的148名受试者和第3部分(EXCLAIM队列)的96名受试者，以及日本的一项1期研究的13名受试者的安全性汇总分析结果显示：257例肺癌受试者中莫博替尼最常见的副作用是腹泻(93%)，恶心(47%)，皮疹(38%)和呕吐(37%)。在114名过去接受过铂类化疗(PPP)的肺癌受试者中，在莫博西替尼治疗约5天后受试者出现腹泻症状，该症状会在随后的约2天内消失。在莫博西替尼治疗约9天后受试者开始出现皮肤相关的副作用，该症状会在随后的大约2.5个月内消失。在因不良事件而减少剂量(n=29)或未减少(n=85)的接受过铂类化疗的受试者中，总缓解率分别为21%和31%，中位缓解持续时间分别为5.7个月和17.5个月。

　　患者报告安全性结局证据

　　在临床试验(AP32788‑15‑101)中EXCLAIM队列人群中开展的受试者健康相关生活质量(Health-Related QoL,HRQoL)的研究结果显示，接受莫博替尼治疗的受试者在患者报告结局(PROs)中，常见的不良事件症状是腹泻、皮肤干燥、皮疹和食欲下降；在治疗的前24周，64.4%的受试者腹泻频率恶化，67.8%的受试者皮肤干燥严重程度恶化。

　　真实世界安全性证据

　　一项随访11个月、纳入了16例患者的回顾性、非干预性、多中心真实世界研究结果显示，莫博替尼3级以上的不良事件包括腹泻(19%)，恶心(6%)和肾衰竭(6%)，25%的病例因不良事件导致莫博替尼剂量减少至80 mg/次。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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