美国FDA分别于2020年9月4日和2020年12月1日加速批准普拉替尼（普吉华）用于治疗非小细胞肺癌(NSCLC)，用于：(1)转移性RET融合阳性NSCLC成年患者，(2)成年患者年龄≥12岁且患有晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌且需要全身治疗的儿科患者，以及(3)年龄≥12岁且患有晚期或转移性RET的成人和儿科患者需要全身治疗且放射性碘难治（如果放射性碘合适）的融合阳性甲状腺癌。

　　2021年9月30日~10月3日，第90届美国甲状腺协会（ATA）年度会议举行，ARROW研究中普拉替尼治疗中国RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者数据在10月1日已作为LBA重磅发布。特异性RET抑制剂普拉替尼治疗RET变异晚期实体瘤的ARROW研究结果显示，普拉替尼治疗RET突变晚期MTC患者和RET融合患者显示出良好的疗效和安全性。

　　研究纳入未接受过系统治疗（细胞毒化疗除外）的晚期或转移性MTC患者，患者接受普拉替尼400 mg QD治疗。主要终点为设盲独立中心委员会（BICR）按照RECIST v1.1评估的客观缓解率（ORR）和安全性。

　　截止2021年4月12日，34例中国患者入组，28例经中心检测为RET突变阳性（突变：64.3%为M918T，21.4%为富含半胱氨酸域突变，14.3%为其他突变）。几乎所有（96.4%，27/28）患者基线为ⅣC期疾病。除1名患者外，其他患者皆为初治。

　　26例基线具有可测量病灶的患者中，ORR为73.1%（95%CI:52.2,88.4），其中3例（11.5%）患者达到完全缓解。疾病控制率（DCR）为84.6%（95%CI:65.1,95.6）。中位随访14.8个月（95%CI:12.4,15.8），中位治疗持续时间14.7个月（95%CI：0.4-18.1），中位缓解时间为5.8个月（95%CI：1.8-12.8）。中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。6个月和9个月DOR率均为100%。6个月无进展生存（PFS）率是81.5%，9个月和12个月PFS率均为77.8%。

　　普拉替尼可有效改善中国RET突变MTC患者的降钙素和癌胚抗原（CEA）水平。降钙素生化缓解率为71.4%（95 CI:51.3,86.8），CEA生化缓解率为53.8%（95 CI:33.4,73.4）。

　　所有至少接受过1剂普拉替尼治疗的RET突变患者均纳入安全分析（n=28）。≥3级不良事件主要包括中性粒细胞计数减少（28.6%）血肌酸磷酸激酶升高（21.5%）、淋巴细胞计数减少（17.9%）等。无患者因为TRAE终止治疗或死亡。

　　数据与之前报道的ARROW研究全球人群一致。普拉替尼是一种强效的靶向治疗药物，为中国RET突变MTC患者的治疗增添了有力武器。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉替尼(PRALSETINIB)在临床研究中的安全性数据如何？

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