普纳替尼（Ponatinib）是一种激酶抑制剂。Ponatinib在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。Ponatinib抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR，PDGFR，FGFR，EPH受体和激酶的SRC家族，和KIT，RET，TIE2，和FLT3的成员。Ponatinib在体外抑制表达天然或突变体BCR-ABL，包括T315I细胞的生存能力。在小鼠中，用ponatinib治疗当与对照比较时减低表达天然或T315I突变体BCR-ABL肿瘤的大小。Ponatinib是一种激酶抑制剂，适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者。

　　一项随访期为48个月的II期临床试验结果。该试验入组了接受过大剂量化疗药物以及酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药的CML及Ph+ALL患者449名，旨在评估普纳替尼的疗效。普纳替尼是一种激酶抑制剂，适用于治疗既往接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗后耐药或不耐受的慢性期、加速期或急变期的慢性粒细胞白血病（CML）；或既往接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗后耐药或不耐受的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。

　　结果显示出，在270例CML慢性期患者中，有110例患者在48个月随访期后继续接受普纳替尼治疗，55%的CML慢性期患者获得了主要细胞遗传学缓解。

　　在Ph+ALL患者中，主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者，其中80%达到长期持久缓解。在四年的随访期中，有35%的患者发生了动脉闭塞不良事件，常见的不良反应包括高血压、皮疹、腹痛、动脉缺血等不良反应。

　　另外在《The Lancet Haematology》杂志中，报道了一项2期临床试验结果，这项试验研究了普纳替尼45 mg/天治疗51名新诊断慢性期慢性粒细胞白血病患者的疗效。

　　经FDA建议之后，这项试验由于心血管事件增加而提前终止试验。中位随访20.9个月之后，普纳替尼被证实可降低早期细胞遗传学和分子缓解。在第6个月，43/46（94%）名患者达到完全细胞遗传学缓解，55%的患者达到完全分子缓解，其中51名患者未进展至急变期。在安全性方面，普纳替尼最常见非血液学不良反应(发生率≥20%)为高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。

　　在I期和II期接受普纳替尼治疗的患者中，有35%发生了动脉闭塞，包括致命性心肌梗塞、中风、脑大动脉狭窄、严重的外周血管疾病以及需要紧急血运重建程序，有或没有心血管危险因素的患者（包括年龄小于50岁的人）都出现了这种事件的不良反应；如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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