LIBRETTO-001研究是一项评估赛普替尼治疗RET驱动型癌症患者的最大规模的全球I/II期临床试验。研究终点主要的疗效考量是确认的客观缓解率（ORR）和中位缓解持续时间（DoR）。NSCLC人群最新研究结果已在2022年欧洲肺癌大会（ELCC）上发表，而甲状腺癌人群最新研究结果已在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上发表。研究结果显示，对于RET融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者、RET突变型的晚期或转移性MTC患者、RET融合阳性的晚期或转移性TC患者，赛普替尼均具有缓解率高，持续时间久的优势。NSCLC患者中，IRC评估的ORR为84.1%（95%CI：73,92），中位DoR为20.2个月（95%CI：13，NE），中位PFS为22个月（95%CI：14，NE）。在247例经治患者中，ORR为61.1%（95%t CI：55，67），中位DoR为28.6个月（95%CI：20，NE），中位PFS为24.9个月（95%CI：19，NE）。

　　在未接受过卡博替尼/凡德他尼治疗的142例RET突变的晚期MTC患者中，IRC评估的ORR为81%（95%CI：74，87），随访2年左右，中位DoR和中位PFS均未达到；在既往接受过卡博替尼/凡德他尼治疗的151例RET突变的晚期MTC患者中，ORR为73.5%（95%CI：66，80)，中位DoR未达到，中位PFS为34个月（95%CI：26,NE）。

　　在12例初治RET融合阳性的晚期TC患者中，IRC评估的ORR为92%（95%CI：62,100），中位DoR未达到（95%CI:15,NE），1年PFS率为100%（95%CI:100,100）；22例既往接受过系统性治疗的RET融合阳性的晚期TC患者，ORR为77%（95%CI：55,92)，中位DoR为18个月（95%CI：10，NE），1年PFS率为69%（95%CI:43,85）。安全性方面，赛普替尼耐受性良好，大部分不良反应（AE）为低级别，可控制并且可逆，仅3-4%的患者因治疗相关的AE停药。

　　LIBRETTO-321研究则是一项旨在评估赛普替尼用于中国RET变异晚期实体瘤患者疗效与安全性的开放标签、多中心、Ⅱ期临床试验，共入组77例RET基因变异晚期实体瘤中国患者，包括47例RET融合阳性晚期NSCLC患者，29例RET突变晚期MTC患者和1例RET融合阳性晚期TC患者。该研究全文已分别于（NSCLC部分）5和8月（MTC/TC部分）6发表在《Therapeutic Advances in Medical Oncology》期刊上。研究结果显示，中国数据与LIBRETTO-001全球数据具有高度一致性，验证了赛普替尼在中国人群中良好的疗效与安全性。

　　赛普替尼是首个获批专门用于治疗携带RET基因变异癌症患者的精准疗法。赛普替尼是一种强效、高选择性、口服RET酪氨酸激酶抑制剂。赛普替尼获FDA批准，成为全球首个获批的高选择性RET抑制剂。在国内，赛普替尼首次获批临床，次年1月首次公示临床试验，于申报上市，并被纳入优先审评，加速其获批进程，于本周获批上市。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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