融合/突变RET及下游通路持续激活从而促进细胞异常增殖，致使肿瘤发生。在中国，RET融合的NSCLC每年新发患者超1万人，且RET融合阳性的非小细胞肺癌患者中存在脑转移情况的高达50%。RET融合甲状腺癌（TC）的阳性率约为6.03%，RET突变发生于50％散发性MTC、99％家族性MTC。过去RET变异肿瘤患者的治疗方案通常是化疗或使用多激酶抑制剂，疗效较为有限，且毒性反应显著，患者整体预后较差，临床中缺乏疗效令人满意的治疗手段。睿妥作为一种高选择性RET抑制剂，可以阻断RET活性，抑制癌细胞生长，同时还具有高效的中枢神经系统活性，为脑转移患者带来实质性获益。睿妥也是全球首款被批准用于RET变异肿瘤患者的精准治疗，使RET变异的肿瘤患者能获得更直接、更精准、疗效更好的治疗，让RET驱动型的肿瘤从“难治”变为“可治”。

　　睿妥在中国获批是基于全球研究LIBRETTO-001的大样本数据和LIBRETTO-321研究的中国人群的优异数据。LIBRETTO-001研究是一项评估睿妥治疗RET变异实体瘤患者的最大规模的全球I/II期临床试验，主要研究终点为客观缓解率（ORR）。研究结果显示，对于初治的RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC患者，独立评审委员会（IRC）评估的ORR为84.1%，中位DoR为20.2个月，中位无进展生存期（PFS）达到22个月；对于RET突变的晚期或转移性MTC患者，IRC评估的ORR超过73.5%，中位DoR未达到；对于RET融合阳性的晚期或转移性TC患者，IRC评估的ORR为92%，中位DoR未达到（未达到是积极的信号）。研究结果表明睿妥对三类患者均具有缓解率高，持续时间久的优势。

　　同时，睿妥治疗伴脑转移的患者，颅内ORR高达85%，且疗效持续。LIBRETTO-321研究是一项旨在评估睿妥用于中国RET变异晚期实体瘤患者疗效与安全性的开放标签、多中心、II期临床试验。研究结果显示，中国数据与LIBRETTO-001全球数据具有高度一致性，睿妥一线治疗RET融合局部晚期或转移性NSCLC患者的ORR高达91%，后线治疗中国人群的ORR高达58%，且能持续缩瘤。同时对于难治性脑转移患者，睿妥也具有良好的疗效[7]。LIBRETTO-001和LIBRETTO-321研究证实了睿妥可显著改善患者生存及预后，随着药物的可及，我们将迈入全新的RET精准治疗时代。我国RET变异肺癌/甲状腺癌患者的治疗将不同凡响。

　　睿妥的新药上市申请获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者、以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者。客观缓解率极高，RET变异肺癌/甲状腺癌患者的“新福音”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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