本研究探讨了阿扎胞苷（AZA）单药对比氟达拉滨联合阿糖胞苷（FLUGA）治疗老年初治AML患者的疗效。该研究共入组283名患者。入组患者年龄≥65岁，ECOG评分＜4分。结果显示，对比AZA单药组，FLUGA方案治疗3个周期时的完全缓解/伴不完全血液学恢复的完全缓解（CR/CRi）率更高（32.6%vs 22.5%）。但随着用药疗程数增加，AZA单药组患者CR/CRi率提高到29%，与FLUGA组无显著差异（29%vs 33%）。同时，两组治疗后中位累积复发时间无显著差异。与FLUGA方案相比，AZA单药方案的中位总生存期（OS，9.8个月vs 4.1个月）更长，患者获益更显著。

　　本研究为阿扎胞苷（AZA）对比地西他滨（DEC）用于强化疗不耐受初治AML患者的III期临床研究，主要终点为CR率和OS。该研究共入组815名患者，患者年龄为75岁及以上。结果显示，AZA和DEC治疗强化疗不耐受初治AML患者，两组CR率（17.5%vs 19.2%）、中位OS（8.7个月vs 8.2个月）均无显著差异。通过年龄、性别、细胞遗传学危险度、ECOG评分等亚组分析，数据显示AZA与DEC治疗不同亚组患者在OS上均无显著差异。AZA与DEC两组不良反应发生率无显著差异。

　　一项德国的研究调查了2011年至2018年德国老年AML一线治疗的用药趋势及疗效进展。研究发现，随着时间的推移，一线使用强化疗患者比例显著降低（从71.4%降至40.8%），使用去甲基化药物（HMA）的患者比例显著提高（从11%升高至44%）。在总人群中，经过一线治疗90天后，非强化疗组的CR率低于强化疗组（2.9%vs 57.2%），但患者无进展生存期（PFS）和OS无显著差异。HMA治疗患者中，低原始细胞比例患者的中位OS（353天vs 232天）及中位PFS（353天vs 217天）均显著优于高原始细胞比例患者。

　　HMA未来与新药如CPX-351或维奈克拉联合可能达到更好的疗效，更多的患者可以实现CR，获得接受造血干细胞移植的机会。骨髓增生异常综合症（myelodysplastic syndromes，MDS）是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其特点是髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少，高风险向急性髓系白血病(AML)转化。阿扎胞苷是一种去甲基化药物，适用于治疗以下成年患者：

　　国际预后评分系统(IPSS)中的中危-2及高危骨增生异常综合征(MDS），慢性粒-单核细胞白血病(CMML)，按照世界卫生组织(WHO)分类的急性髓系白血病(AML)、骨髓原始细胞为20-30％伴多系发育异常。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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