国产阿扎胞苷已经上市，相比于进口阿扎胞苷，具有极大的价格优势，同时拥有国人临床研究数据，循证证据充足，为AML患者，特别是AML老年患者带来了更多的治疗希望。

　　AZA联合BCL2抑制剂的研究；VIALE-A研究对比了阿扎胞苷+维奈克拉（AZA+VEN）与阿扎胞苷+安慰剂（AZA+PBO）治疗老年初治强化疗不耐受AML患者的疗效。该研究入组了431名无法进行强化疗的AML患者。结果显示，AZA+VEN的复合完全缓解率为66.4%，而AZA+PBO的复合完全缓解率仅为28.3%。无论对于细胞遗传学高危或中危、原发或继发AML患者，AZA+VEN的缓解率均优于AZA+PBO。同时，AZA+VEN的中位OS为14.7个月，AZA+PBO的中位OS为9.6个月，使用AZA+VEN的患者有明显的生存获益。

　　复发难治AML治疗进展；研究探索了阿扎胞苷联合高三尖杉酯碱（HHT）在预后不良的AML患者中的疗效，评价了AZA联合HHT方案治疗预后不良AML患者的有效性和安全性。该研究纳入了预后不良的AML患者，分为两组，AZA+HIA（HHT、IDA、Ara-C）组和AZA+HAG（HHT、Ara-C、G-CSF）组。研究结果显示，AZA+HAG组的ORR为72.7%，AZA+HIA组的ORR为60%。通过细胞实验，AZA+HHT和AZA单药相比，可明显提高白血病细胞的凋亡率（AZA+HHT vs HHT vs AZA：69.14%vs 34.41%vs 26.87%）。

　　阿扎胞苷联合化疗（HHT）具有体外协同抗白血病作用，临床研究首次提示，该联合治疗方案对部分预后不良（包括复发难治、继发性和不良分子学改变）的AML患者治疗有效且耐受性良好。

　　如图6所示，该研究入组了34名至少完成一周期维奈克拉治疗的AML患者，给予VEN+HMA治疗。其中，76.5%的患者为门诊患者。结果显示，13.8%的患者在HMA-VEN治疗后进行造血干细胞移植，中位OS可长达285天。该疗法使用更方便，多数患者只需要进行门诊治疗，无需住院，且安全性可控。

　　AML维持治疗进展；III期QUAZAR AML-001研究共入组469名经治疗后首次达到CR、不适合移植的AML患者，将其分为两组，一组口服AZA，一组服用安慰剂。结果显示，口服阿扎胞苷维持治疗可延长非移植AML患者的OS（22.8个月vs 14.6个月）。在年龄≥75岁的亚组中，口服AZA的患者中位OS（24.8个月vs 9.9个月）和中位无复发生存期（RFS，10.2个月vs 2.3个月）均明显优于安慰剂组。

　　口服AZA组的不良反应在不同年龄组间相似，老年患者（≥75岁）中有较高的便秘发生率，但血小板减少的发生率更低，值得进一步研究。

　　一项墨西哥的研究探讨了对于已达到CR的AML患者，在服用AZA后是否可延长其生存的问题。该研究入组了15名在标准治疗后达到CR的患者，对其给予AZA治疗。结果发现，患者的中位PFS为23个月，中位无事件生存期（EFS）为17个月，中位OS为24个月。虽然该研究样本量不大，但也可给我们一些启发。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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