儿童恶性实体瘤是一类严重威胁儿童健康的重大疾病，受到全社会的高度关注，国家高度重视儿童重大疾病诊疗保障工作。NTRK基因融合是多种成人和儿童肿瘤的致癌驱动因子，在某些罕见的儿童肿瘤发生率较高。Vitrakvi拉罗替尼(larotrectinib)是一款适用于治疗实体肿瘤患者的药物，针对的是NTRK1、NTRK2或NTRK3基因融合的肿瘤患者，适用于所有携带NTRK融合基因的成人或儿童实体瘤患者。
最新公布的拉罗替尼治疗非中枢神经系统（CNS）NTRK基因融合的儿童实体瘤患者临床试验汇总数据显示，拉罗替尼对大多数瘤种有效，93例可评估患者的客观缓解率（ORR）为84%，其中位缓解期（DoR）和无进展生存期（PFS）分别为43.3个月和37.4个月；48个月的生存率为93%。可见，拉罗替尼在非CNS NTRK基因融合儿童实体瘤患者中显示出快速且持久的疗效以及良好的安全性。
NTRK基因融合在各瘤种致病通路中共享，且不与其他致病因子同时存在，其在特殊瘤种中发生的比例高达80-90%，诸多研究均已证实拉罗替尼在NTRK基因融合实体瘤患者中具有显著的疗效与良好的安全性。
基于拉罗替尼在儿童NTRK基因融合实体瘤中良好的有效性和安全性，且在剂型上充分考虑了儿童用药，以提高儿童用药的有效性、安全性和可及性，对改善患者预后具有重要意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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