美国白血病组间试验E1905II期结果报道的《JCO》杂志。研究者Prebet等发现，骨髓增生异常综合征或合并骨髓增生异常综合征相关改变的急性髓性白血病（AML）患者长期服用低剂量阿扎胞苷缓解率高。在该项开放标签试验中，有149例骨髓增生异常综合征（n=97）或伴骨髓增生异常综合征相关改变的AML患者（n=52）经随机分组，分别接受皮下阿扎胞苷注射，剂量为50毫克/平方米共10天，联合（n=75）或不联合口服恩替诺特治疗，剂量为4毫克/平方米/天，每28天为一周期，分别在第3天和第10天口服药物。阿扎胞苷10天治疗方案旨在通过长期每日低剂量服用来优化DNA甲基化，进而减少细胞周期抑制。经过6个周期的治疗后，出现临床缓解的患者继续治疗共24个周期或直到疾病进展。

　　CALGB 9221试验结果显示，阿扎胞苷可使骨髓增生异常综合征患者的血液正常化率改善16%，而该试验的特殊目标是血液学正常化率翻一番，即达到30%。

　　联合治疗组和阿扎胞苷治疗组患者的年龄（中位值72岁）、性别、疾病分类（按国际预后评分系统IPSS分类）、IPSS细胞遗传学风险分组等因素有良好的平衡。

　　静注或静滴，每8小时一次，连用5天，200mg／（m2·d）静脉持续滴注，连用5天。

　　（制剂）粉针剂0.05g/支，0.1g/支。

　　可引起胃肠道反应，白细胞减少，引起肝损害。每天静脉输入此药266mg／平方米，可发生中枢神经毒性作用，表现为肌痛及压痛、失眠、无力，严重的肌痛持续到疗程完了后7天。它对肾脏也有毒性作用，影响肾曲管功能而发生多尿、糖尿或暂时性血清中重碳酸盐或磷酸盐改变。有报告发生预料不到的酸硷平衡及电解质紊乱，甚至有死亡者。

　　阿扎胞苷是由Pharmion公司开发的、FDA批准的第一个DNA脱甲基化的嘧啶类抗代谢药物，也是治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的第一个有效药物，它通过恢复骨髓细胞的正常生长和分化而发挥作用。2008年12月欧盟批准其用于治疗MDS，同时新增了治疗急性髓细胞样白血病的适用症。阿扎胞苷成为首个并且是唯一获得FDA批准在中度-2和高危MDS中总生存延长显著优于传统治疗方案的药物（63%），比地西他滨的疗效（54%）稍好或相当。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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