阿扎胞苷(Azacitidine)是目前被批准用于骨髓增生异常综合征（MDS）和老年急性髓系白血病（AML）临床治疗的去甲基化药物之一，从作用机制到疗效及安全性，优势显著。本例患者诊断为MDS-EB-1，接受地西他滨治疗过程中疾病很快进展为EB-2，之后进展为AML，且出现严重的骨髓抑制，后换用阿扎胞苷治疗，治疗3个疗程患者耐受性良好，未出现严重的骨髓抑制，且治疗有效，原始细胞比例明显下降，血象较前提高。

　　MDS的诊断需要满足两个必要条件和一个主要条件。必要条件的第一条要求一系或多系血细胞减少持续4个月（血细胞减少的标准为：中性粒细胞绝对值<1.8×109/L，血红蛋白<100g/L，血小板计数<100×109/L）。但需要注意的是，如果检测出原始细胞增多或MDS相关遗传学异常无需等待可诊断MDS。MDS的诊断依赖骨髓细胞分析中细胞发育异常的形态学表现，原始细胞比例和细胞遗传学异常。目前MDS仍为排除性诊断，需排除反应性血细胞减少或细胞发育异常。

　　AZA-001研究和AZA-AML-001研究分别纳入113例新诊断老年AML（骨髓原始细胞比例为20%～30%）和488例新诊断老年AML患者（骨髓原始细胞比例<30%），分别比较去甲基化药物阿扎胞苷和传统治疗方案在原始细胞比例为20%～30%和原始细胞比例＞30%新诊断老年AML患者中的疗效。试验组采用阿扎胞苷75mg/m2，皮下注射，d1-d7（每28天为1周期），对照组采用传统方案治疗（包括标准诱导化疗方案、小剂量阿糖胞苷方案、支持治疗方案）。AZA-001结果显示，阿扎胞苷治疗患者的OS为24.5月，明显优于传统化疗的16个月，不论是红细胞还是血小板输注比例均明显低于传统化疗组。AZA-AML-001结果显示，阿扎胞苷治疗患者的中位OS为10.4月，优于传统化疗患者的6.5个月。

　　与传统治疗相比，阿扎胞苷可减少患者输血依赖，提高生活质量，且不良反应发生率和程度更低。临床实践中，尽管阿扎胞苷还存在不同的使用方案如100mg d1-7，目前NCCN等指南推荐阿扎胞苷治疗MDS和AML的剂量为75mg/m2，d1-d7，皮下注射，每28天为1周期，且此剂量水平下患者耐受性良好，骨髓抑制的副作用较小，应用4～6个疗程后可进行维持治疗，阿扎胞苷使用安全，国外患者在门诊可应用，这提示阿扎胞苷对年纪大、一般情况差、合并症多的患者可能会有一定优势。

　　目前，MDS的治疗方法有限。IPSS-R可用于MDS患者的诊断，从而有助于治疗方案的选择和预后评估。对于极低危/低危MDS患者，通常接受支持治疗（SC）。对于极高危/高危MDS患者，一般接受去甲基化药物（HMA）、异基因造血干细胞移植或化疗。然而，对于中危MDS患者，不同患者的临床结局也不尽相同。阿扎胞苷的治疗与性别、诊断年龄、诊断年份、骨髓原始细胞相关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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