肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）是来源于肾上腺皮质的恶性肿瘤，发病率约0.5-2/100万人，高发于中青年人群，具有恶性程度高、病情进展快、易局部转移等特点。患者术后局部复发率高达70%，预后极差，中位生存时间约为3-4年，5年总生存率仅15%-44%。米托坦（Lysodren）结构与杀虫药DDT和DDD相似，可视为一种肾上腺细胞毒性药物，米托坦的适应症，无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。
除此之外，ACC兼具激素分泌功能与肿瘤转移风险双重威胁，肿瘤可分泌皮质醇、醛固酮、性激素导致糖脂紊乱、水盐代谢异常、性发育异常等，这些疾病状态都严重影响生活质量，危及生命。
米托坦是获得FDA和EMA批准的肾上腺皮质癌治疗靶向药物，用于晚期不可切除性、转移性或复发性肾上腺皮质癌患者。
一项关于米托坦回顾性研究显示，术后辅助米托坦治疗显著延长无复发生存期（中位无复发生存期为42月，而未治疗组10个月）。FIRM-ACT临床研究证实了以米托坦为基础的联合化疗为晚期肾上腺皮质癌一线治疗的地位，米托坦联合EDP化疗组肿瘤应答率高（23.2%vs 9.2%，P<0.001）；且中位无复发生存期更长（5.0个月vs 2.1个月）。
米托坦治疗窗较窄，大量循证医学证据显示米托坦血药浓度>14 mg/L可显著延长患者的生存期，而血药浓度超过20 mg/L与神经肌肉毒性症状有关。因此，所有应用米托坦治疗的患者，均应进行血药浓度监测，并根据检测结果及时调整米托坦用药剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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