司美替尼/Selumetinib/Koselugo是一种小分子MEK抑制剂（分裂原活化抑制剂），Koselugo(司美替尼Selumetinib)是一种口服、强效、选择性MEK激酶抑制剂，MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。Koselugo(司美替尼Selumetinib)能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。司美替尼Koselugo用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性、不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。

　　研究人员进行了一个开放标签的2期试验，以确定对丛状神经纤维瘤患者的客观有效率，并评估其临床效益。患有1型神经纤维瘤病和不能手术的症状性丛状神经纤维瘤的儿童，按照连续给药计划（28天周期），每天两次口服司美替尼，剂量为每平方米体表面积25毫克。

　　共纳入50名儿童（平均年龄10.2岁，3.5-17.4岁）。最常见的神经纤维瘤相关症状是外形缺陷（44例）、运动功能障碍（33例）和疼痛（26例）。截至2019年3月29日，共有35名患者（70%）获得了确认的部分缓解，其中28名患者持续缓解（持续时间≥1年）。

　　治疗1年后，儿童报告的肿瘤疼痛强度评分平均下降2分，被认为是有临床意义的改善。此外，在儿童报告和家长报告的疼痛性日常功能影响（分别为38%和50%）、整体健康相关生活质量（分别为48%和58%）、力量（56%）和活动范围（38%）的功能结果方面，观察到了临床意义上的改善。5名患者因可能与司美替尼有关的毒性作用而停止治疗，6名患者病情进展。最常见的毒性反应是恶心、呕吐或腹泻；肌酸磷酸激酶水平无症状升高；痤疮样皮疹和甲沟炎。

　　在这项2期试验中，司美替尼对大多数1型神经纤维瘤病不能手术的丛状神经纤维瘤患儿具有持久的肿瘤缩小和临床疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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