吉妥珠单抗曾在2000年被加速批准适用于有治疗史并且复发的老年CD33-阳性AML患者。吉妥珠单抗后来又撤出市场，因为随后的验证性试验未能证实临床获益和，显示缺乏安全性数据，包括可能引起高数量早期死亡。AML是一种迅速地进展癌症，它在骨髓中形成和导致在血流中白血细胞数量增加。吉妥珠单抗是一种靶向药物，由一种抗体连接至一个对细胞毒性的抗-肿瘤药物组成。它被认为是通过使抗肿瘤药至表达CD33抗原的AML细胞，阻断癌细胞生长和至细胞死亡而起作用。急性骨髓性白血病是一种在骨髓中形成的快速进展的癌症，会导致血液中的白细胞数量增多。

　　根据美国国家癌症研究所（NCI）的统计，今年约有21380人被诊断为AML，还有10590人会死于AML。这一领域还有医疗需求未被满足。吉妥珠单抗是一款抗体药物偶联物（ADC），含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。当吉妥珠单抗与CD33抗原结合时，它可以被吸收进细胞，然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。

　　吉妥珠单抗与化疗联合的安全性和疗效在临床试验ALFA-0701中得到证实。这项试验共有271名CD33阳性的新诊断AML成人患者。他们被随机分配接受吉妥珠单抗与柔红霉素（daunorubicin）和阿糖胞苷（cytarabine）联合治疗，或只接受柔红霉素和阿糖胞苷治疗。结果显示，接受吉妥珠单抗与化疗联合治疗的患者的无事件生存期（event-free survival，EFS）长于那些只接受化疗的患者，中位EFS分别为17.3个月和9.5个月（HR=0.56[95%CI：0.42-0.76]）。

　　单独使用吉妥珠单抗的安全性和疗效也在两项独立的临床试验AML-19和MyloFrance-1.1中得到证实。第一项试验共有237名新诊断的AML患者，他们不能耐受或选择不接受加强化疗。这些患者被随机分配接受吉妥珠单抗治疗或最好的支持治疗，研究终点为总生存期（OS）。结果显示，接受吉妥珠单抗治疗的患者的生存期长于那些只接受支持治疗的患者，中位OS分别为4.9个月和3.6个月（HR=0.69[95%CI：0.53，-0.90]，p=0.05）。第二项试验是单臂研究，共有57名CD33阳性的经历一次复发的AML患者。经过单疗程吉妥珠单抗治疗后，26%的患者达到完全缓解（CR），中位缓解时间达到11.6个月。

　　使用吉妥珠单抗常见的副作用包括发热、恶心、感染、呕吐、出血、血小板水平降低等。较严重的副作用会出现低血象、感染、肝损伤、肝静脉阻塞和严重出血等。对吉妥珠单抗处方资料包括一个黑框警告严重或致命肝损伤(肝胆毒性)，包括肝中静脉阻断(静脉-阻塞性疾病或肝窦阻塞综合征)，用吉妥珠单抗有些患者发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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