塞尔帕替尼是效果超群的RET抑制剂，也是首个被批准专门用于治疗携带RET基因变异的癌症患者的精准疗法。经临床试验，塞尔帕替尼的颅内反应率高达91%。目前，塞尔帕替尼获批的临床适应证有3种：转移性RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌和晚期RET融合阳性甲状腺癌。根据临床数据，对非小细胞肺癌晚期的总体客观缓解率为64％，对甲状腺髓样癌的客观缓解率为69％，对甲状腺癌的客观缓解率最高达到了79%。

　　2022年9月21日，FDA批准了Life Technologies Corporation研发的Oncomine Dx Target Test试剂，用于检测非小细胞肺癌、胆囊癌、胆管癌中BRAF，EGFR，IDH1，ERBB2的基因突变，ROS1和RET基因中的染色体易位，检测发现异常的患者可能从RET激酶抑制剂RETEVMO(selpercatinib)塞尔帕替尼治疗中获益。该许可拓展了产品原仅用于检测非小细胞肺癌或甲状腺癌的RET易位及甲状腺髓样癌RET突变检测的适应症。

　　2020年5月，FDA加速批准礼来靶向抗癌药RETEVMO用于治疗RET基因改变的癌症患者的药物，该药物还被授予了申请优先评审资格和突破性治疗指定，以及孤儿药资格。2022年10月，NMPA批准该药用于治疗非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和甲状腺癌。

　　单臂多中心Ⅰ/Ⅱ期LIBRETTO-001试验对Selpercatinib塞尔帕替尼的安全性和有效性进行了评估，这是迄今针对RET驱动型癌症患者规模最大的一项临床试验(N=702)。

　　该临床试验既纳入了初治患者，也纳入了经治的各种晚期实体肿瘤患者，包括RET融合阳性的NSCLC、RET突变的MTC、RET融合阳性的甲状腺癌以及其它RET变异的实体肿瘤。主要研究终点为客观缓解率（ORR），由独立评估委员会评估。预设的次要研究终点包括DoR，中枢神经系统(CNS)ORR，PFS等。

　　疗效方面，在初治的NSCLC患者中，接受Selpercatinib塞尔帕替尼治疗后ORR可以达到85%，在既往化疗失败的NSCLC患者中ORR达到64%。此外Selpercatinib还具有良好的透过血脑屏障的性能，在合并中枢神经系统（CNS）转移的患者中，颅内ORR高达81.8%；对于未接受MKI治疗的RET突变MTC患者，经Selpercatinib塞尔帕替尼治疗后ORR为73%，接受过MKI治疗的患者ORR为69%；RET融合的甲状腺癌，未接受过系统性治疗的患者ORR为100%,经治的患者ORR为79%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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