美国食品和药物管理局（FDA）批准福巴替尼（futibatinib）片剂：该药是一种共价结合FGFR抑制剂，用于治疗先前接受过治疗的不可切除性、局部晚期或转移性、携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或其他重排的肝内胆管（intrahepatic cholangiocarcinoma，iCCA）成人患者。临床数据：在关键FOENIX-CCA2临床试验中，福巴替尼治疗的客观缓解率（ORR）为42%，中位缓解持续时间（DoR）为9.7个月。基于ORR和DoR数据，福巴替尼通过加速审批程序获得批准。该适应症的持续批准将取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。

　　胆管癌（cholangiocarcinoma，CCA）是一种侵袭性胆管癌症，在美国每年约有8000人被诊断为胆管癌。CCA包括肝内胆管癌（iCCA）和肝外胆管癌（(eCCA）2种类型。大约20%的CCA患者为iCCA，在这20%的患者中，大约10-16%患者的癌细胞存在FGFR2基因重排（包括融合），从而促进肿瘤增殖。

　　福巴替尼是一种共价结合FGFR抑制剂，可选择性地和不可逆地结合到FGFR2的ATP结合口袋，导致FGFR2介导的信号转导通路的抑制。其他已批准的FGFR抑制剂为可逆性ATP竞争性抑制剂。

　　在此前，美国FDA已授予了福巴替尼突破性疗法认定（BTD）、孤儿药资格（ODD）、优先审查资格。

　　福巴替尼的疗效及安全性：

　　该批准基于非盲、单臂2b期TAS-120-101试验(NCT02052778)的数据，该研究在103名患有先前治疗的、不可切除的、局部晚期或转移性肝内胆管细胞癌且具有FGFR2基因重排，包括融合的成人中评估了futibatinib。

　　用法用量：

　　患者每天口服一次futibatinib 20mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　结果显示总体应答率（ORR）为42%（主要终点；[95%CI，32-52]）；所有43名应答者都有部分应答。中位缓解持续时间（中位DOR，次要终点）为9.7个月（95%CI，7.6-17.1）；72%(n=31)的应答者的应答持续至少6个月，而14%(n=6)的应答持续至少12个月。中位应答时间为2.5个月（范围0.7-7.4个月）。

　　不良反应：

　　有指甲毒性、肌肉骨骼疼痛、便秘、腹泻、疲劳、口干、脱发、口腔炎、腹痛、皮肤干燥、关节痛、味觉障碍、干眼症、恶心、食欲下降、尿路感染、掌跖红肿综合征和呕。

　　福巴替尼(futibatinib)警告和注意事项：

　　1.眼睛毒性:视网膜色素上皮脱离(RPED)在318名接受LYTGOBI临床试验的患者中，有9%发生了可能导致视力模糊等症状的。首次出现RPED的平均时间为40天。在开始治疗前，前6个月每2个月进行一次全面的眼科检查，包括黄斑的光学相干断层扫描(OCT),之后每3个月进行一次。对于出现的视觉症状，应立即让患者接受眼科评估，每3周随访一次，直到症状消失或停用LYTGOBI。按照建议停止或减少LYTGOBI的剂量。干眼/角膜角膜炎:在318名接受LYTGOBI临床试验的患者中，15%的患者出现干眼。根据需要用眼部镇痛剂治疗患者。

　　2.高磷血症和软组织矿化:在所有临床试验中，318名接受LYTGOBI治疗的患者中有88%报告了可导致软组织矿化、钙质沉着、非尿毒症性钙过敏和血管钙化的高磷血症，中位发病时间为5天(范围3-117)。77%接受LYTGOBI治疗的患者接受了磷酸盐结合剂。在整个治疗过程中监测高磷血症。当血清磷酸盐水平≥5.5 mg/dL时，开始低磷酸盐饮食和降磷酸盐治疗；当>7 mg/dL时，开始或加强降磷酸盐治疗；根据高磷血症的持续时间和严重程度，减少剂量、停用或永久停用LYTGOBI。

　　3.胚胎-胎儿毒性:LYTGOBI会对胎儿造成伤害。告知孕妇对胎儿的潜在风险。建议具有生殖潜力的女性患者和有生殖潜力的女性伴侣的男性在使用LYTGOBI治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效的避孕措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：晚期胆管癌新药福巴替尼(FUTIBATINIB)的临床研究数据

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