根据国内外指南推荐，适加坦作为携带FLT3突变的复发性或难治性AML患者靶向治疗推荐方案；适加坦显示出对FLT3 ITD和TKD突变的抑制活性，治疗携带FLT3突变的复发、难治AML具有显著临床优势，被FDA授予治疗AML的突破性疗法资格。在日本和美国先后上市，是全球首个获批用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性AML的FLT3抑制剂，此后相继在欧盟、加拿大、韩国、巴西和澳大利亚等多个国家获得批准。

　　目前，适加坦已分别被NCCN指南，ESMO指南推荐作为后续治疗或复发治疗的推荐方案，其中在ESMO指南中作为复发治疗的A级推荐。另外，在适加坦还未在中国上市时，中国CSCO《恶性血液病诊疗指南2021》推荐适加坦作为复发/难治性FLT3突变阳性AML患者靶向治疗的首选（一级推荐）。适加坦的加速批准，是为中国医生及患者提供全新治疗选择的重要一步。

　　急性髓系白血病（AML）是常见的血液系统恶性肿瘤。据数据显示，我国AML是最常见的白血病类型，约占60%，每年有5万-8万AML患者急需治疗干预。虽然约有70%的成人AML患者可以通过首次诱导化疗达到完全缓解，但约20%的患者出现复发性或难治性疾病，50%以上的年轻患者和高达90%的老年患者复发率高，远期生存获益差。

　　适加坦（Gilteritinib）为一种口服选择性FLT3激酶抑制剂，是全球首个获批用于治疗携带FLT3突变的复发、难治性AML的FLT3抑制剂。与此同时，适加坦具有AXL抑制活性，属于FLT3和AXL双重抑制剂，对FLT3-ITD和FLT3-D835突变均有效，同时抑制与FLT3抑制剂耐药相关的AXL激酶。

　　适加坦率先在日本批准上市，成为首个单药用于治疗FLT3突变的复发或难治性急性髓细胞白血病（R/R AML）患者的药物；同年11月28日，适加坦获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗复发或难治性(R/R)FLT3突变的急性髓细胞白血病（AML）。

　　AML是成人中最常见的急性白血病，其中约30%呈FLT3基因突变，预示着肿瘤早期复发和生存预后较差。对于既往FLT3抑制剂治疗失败的复发难治性AML患者，适加坦挽救疗法表现出了优异的临床疗效。

　　作为一项临床III期随机对照研究，ADMIRAL试验比较了第二代FLT3i——适加坦与挽救疗法在治疗FLT3+复发难治性AML上的差异，将患者的中位总体生存期由5.6个月提高至9.3个月。

　　适加坦可抑制FLT3受体信号和外源性表达FLT3（包括FLT3-ITD、酪氨酸激酶域突变FLT3-D835Y和FLT3-1TDD835Y）的增殖，并能诱导表达FLT3-ITD白血病细胞凋亡。

　　在一项138例携带有FLT3基因突变的AML患者的Ⅲ期临床试验中，21%口服适加坦的患者能达到血液学完全或部分缓解（分别为12%、9%）。在接受该药物治疗前，有106名患者需要输入红细胞和血小板，接受治疗后，31%的患者在56天内不再需要输红细胞和血小板。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 适加坦 https://www.kangbixing.com/drug/jltn/