沙芬酰胺对钠离子通道的抑制作用通过Nac，在低剂量下，抑制突触前膜钠离子通道的开放程度，从而防止释放过多神经毒性氨基酸如谷氨酸盐，起到改善PD症状的作用。在低浓度的沙芬酰胺作用下，虽然抑制了突触前膜释放神经毒性物质，但不影响钠离子通道其他正常的生理功能，这也是沙芬酰胺不良反应少的一个重要原因。

　　沙芬酰胺还能够调节钙离子通道，有研究表明，沙芬酰胺是作用于N-型钙离子通道，从而抑制突触前膜释放神经递质。但沙芬酰胺并不影响与钙离子通道相关的如血压、心率等生理功能的变化。因此，在用沙芬酰胺治疗PD时，并不会增加患高血压、心脏病的风险，也避免了治疗不同疾病的多种药物之间发生相互作用的隐患，对饮食的要求也相对不那么严格，在一定程度上可以改善患者的生活质量。随机、双盲的对照试验结果显示，沙芬酰胺用于辅助用药治疗PD时，持续服用50、100 mg·d-1 2年及2年以上，PD患者的运动障碍症状与使用1种药物治疗的患者相比，有明显的改善，并在运动评分方面有统计学意义。

　　在治疗早期PD患者的临床研究中，有1项随机、双盲、对照组给予安慰剂的临床试验在196例原发性PD患者中展开，共有172名受试者随机接受0.5、1.0 mg·kg-1·d-1两个不同剂量的沙芬酰胺，或者给予安慰剂，将沙芬酰胺作为单一用药或者作为使用DA激动剂疗法的辅助用药，为期3个月，此期间受试者禁止服用高酪氨酸的食物。实验结果显示，与沙芬酰胺低剂量组(30.9%)和安慰剂组(21.4%)相比，沙芬酰胺高剂量组(37.5%，P<0.02)在PD评定量表(UPDRS)Ⅲ中的得分有至少30%的改善。沙芬酰胺的耐受性良好，在给予沙芬酰胺的组中，不良反应的出现并不常见，初步结果显示，沙芬酰胺可以改善早期PD患者的症状。

　　在作为附加剂用于治疗中晚期PD患者的临床试验中，双盲、随机开展多中心的临床试验，受试者有3年以上的病史，DA的疗效已基本稳定，同时，也无可避免地忍受着运动波动带来的痛苦，每天“关”持续时间至少1.5 h以上。在给予沙芬酰胺之前，先稳定受试者左旋多巴的剂量，实验过程中，受试者1:1:1被随机分为安慰剂组(222例)、沙芬酰胺50 mg·d-1组(223例)、沙芬酰胺100 mg·d-1组(224例)，沙芬酰胺作为左旋多巴疗法的辅助用药。实验结果显示，与安慰剂组(0.7 h)相比，沙芬酰胺组(50 mg·d-1,P=0.022;100 mg·d-1,P=0.013)都明显延长每天“开”的时间(平均1.3 h)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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