厄达替尼（Erdafitinib）作为FDA批准的首款口服FGFR抑制剂，用于治疗患有局部晚期或转移性尿路上皮癌的成年患者。FGFR是酪氨酸激酶的子集，其在一些肿瘤中是不受调节的并且影响肿瘤细胞分化，增殖，血管生成和细胞存活，FGFR上市的适应症主要集中在胆管癌和尿路上皮癌上。

　　Balversa（erdafitinib）的获批是基于一项多中心、开放性单臂试验BLC2001（NCT02365597）数据，该项试验纳入了87名患者。这些患者被诊断为局部晚期或转移性尿路上皮癌，且在先前接受的至少一次化疗中或化疗后出现疾病进展，同时患者具有某些FGFR3基因突变或FGFR2或FGFR3基因融合。患者接受厄达替尼Balversa（erdafitinib）的起始剂量为8mg每日一次，在第14天和第17天之间血磷水平低于5.5mg/dL目标值的患者，剂量增加至9mg每日一次。有41%的患者起始剂量增加至9 mg每日一次。一直使用，直到患者疾病进展或出现不能耐受的毒性反应。客观反应率为32.2％，其中完全缓解率为2.3％，部分缓解率为29.9％。中位缓解持续时间为5.4个月。缓解者包括之前使用抗PD-L1或PD-1药物治疗无效的患者，大约四分之一的参与者之前接受过抗PD-L1/PD-1治疗。

　　Balversa(erdafitinib)厄达替尼的作用机制：

　　Erdafitinib厄达替尼是一种激酶抑制剂，根据体外数据与FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4结合并抑制它们的酶活性。Erdafitinib厄达替尼抑制FGFR的磷酸化和信号传导，并降低表达FGFR基因改变的细胞系的细胞活力，包括点突变、扩增和融合。因此，erdafitinib厄达替尼在表达FGFR的细胞系和来自肿瘤类型（包括膀胱癌）的异种移植模型中表现出抗肿瘤活性。

　　厄达替尼是一种激酶抑制剂，可以结合并抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的酶活性。厄达替尼还可以与RET、CSF1-R、PDGFRA、PDGFRB、FLT4、KIT和VEGFR2结合。

　　FGFR是高度相似受体家族，包括FGFR1-4。

　　FGFR异常在实体瘤患者中常见，占所有实体瘤患者约7.1%。根据弗若斯特沙利文统计，最常受FGFR异常影响的癌症包括膀胱癌(31.7%)、胆管癌(25.2%)、肝细胞癌(20.0%)、乳腺癌(17.5%)及胃癌(6.7%)。

　　该试验的主要终点是由独立审查委员会(IRC)评估的客观缓解率(ORR)，次要终点包括反应持续时间(DOR)、疾病控制率(DCR)、临床获益率(CBR)、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)、厄达替尼的血浆浓度、不良事件和健康相关生活质量的变化。

　　在所有患者中，经独立审查委员会(IRC)评估的总客观缓解率(ORR)为29.2%，由研究者评估的ORR为26.4%。

　　在14种不同的肿瘤类型均观察到应答，其中唾液腺癌(n=5)的ORR为100%，胰腺癌(n=4)的ORR为31%，胶质母细胞瘤(n=6)的ORR为21%。

　　此外，疾病控制率(DCR)为72.5%;中位反应持续时间(DOR)为7.1个月，在数据截止时，24例对治疗有反应的患者(51.1%)继续表现出缓解。中位无进展生存期(PFS)为5.2个月，中位总生存期(OS)为10.9个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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