重型再生障碍性贫血(SAA)是一种严重的骨髓造血衰竭综合征。在中国，其年发病率为1.4-1.7/100万。由于中性粒细胞缺乏和血小板极度减少，重型再生障碍性贫血患者经常出现危及生命的严重感染和(或)出血，需要积极救治。标准免疫抑制治疗方案可以使60%~70%的重型/极重型AA患者获得部分或完全血液学缓解，然而，30%~40%的重型/极重型AA患者未能脱离感染、出血风险，仍存在血制品输注依赖。免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血患者的后续治疗策略和治疗方法均存在极大挑战。

　　NIH（美国研究院）在一项临床试验中，招募43例免疫抑制剂治疗无效的重型再障患者。其中40%治疗见效，18.6%的患者瑞弗兰治疗无效。

　　瑞弗兰在再生障碍性贫血患者中的多个临床试验显示了质量更高、缓解更快的特性，并不增加恶性克隆的发生，成为血液科医师强有力的武器。

　　瑞弗兰(Elbonix)是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。艾曲博帕只应用于有ITP其血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患者。但是艾曲博帕不应用于意向正常血小板计数正常化。与现有治疗血小板减少症药物比较，瑞弗兰是可以口服给药的治疗血小板减少症的药物，安全性高。

　　再生障碍性贫血（Aplastic anemia／Aplastic anaemia，AA）也叫再生不良性贫血，简称再障，是指可发育为成熟血细胞的骨髓细胞受损，导致红细胞、白细胞和/或血小板数目低。当发育为成熟血细胞和血小板的骨髓细胞（干细胞）受到破坏或抑制，骨髓可停止造血。这种骨髓衰竭被称为再生障碍性贫血。骨髓衰竭导致红细胞过少（贫血）、白细胞过少（白细胞减少症）和血小板过少（血小板减少症）。

　　“再生障碍性贫血”一词是指大多数或所有类型的血细胞生成均受到抑制时发生的贫血。如果只是红细胞生成受到抑制，则称为纯红细胞再生障碍性贫血。

　　瑞弗兰(Elbonix)治疗儿童持续性和慢性免疫性血小板减少症的II期安慰剂、对照PETIT临床研究和瑞弗兰治疗儿童慢性免疫性血小板减少症的随机、安慰剂对照PETIT2试验，是瑞弗兰可以用于治疗儿童ITP的两项基础研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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