Rydapt雷德帕斯作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变,即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。
急性髓性白血病(Acute Myeloid Leukemia,AML)始于骨髓中的粒细胞(髓细胞),AML也称为急性髓细胞白血病,急性髓系白血病,急性粒细胞白血病,急性非淋巴细胞白血病,在老年人中最常见。
近年来,制药业已经开发出靶向癌细胞特定部分的药物。FLT3抑制剂:某些AML患者的白血病细胞在FLT3基因中具有突变。这种基因有助于细胞产生一种FLT3蛋白质,帮助细胞生长。雷德帕斯(Midostaurin)每天口服两次,是一种通过阻断FLT3和癌细胞上的其他几种蛋白质来促进细胞生长的药物。雷德帕斯可与某些化疗药物一起用于治疗白血病细胞具有FLT3基因突变的新诊断成人患者。
Rydapt雷德帕斯用于AML的安全性及有效性在一项代号为RATIFY的随机试验中得到了研究与验证。该试验中,受试者为717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者。研究人员将其随机分成两组进行对照治疗,结果发现,接受Rydapt雷德帕斯联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比,在总生存期上有着显著的改善,死亡风险降低了23%。此外,接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月,而接受联合疗法患者的数据为8.2个月,具有统计学意义的显著改善。
据美国FDA网站消息,诺华新药Rydapt(midostaurin)雷德帕斯正式获批,与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)初治患者。雷德帕斯是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法,也是25年来白血病治疗的首个重大突破!如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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