帕纳替尼疗效分析；Ponatinib(帕纳替尼)是一种口服生物利用型多靶点受体酪氨酸激酶(RTK)抑制剂，具有潜在的抗血管生成和抗肿瘤活性。帕纳替尼抑制Bcr-Abl的未突变和所有突变形式，包括T315I(Bcr-Abl的高度耐药性错义突变)。该试剂还抑制其他酪氨酸激酶，包括与血管内皮生长因子受体(VEGFRs)和成纤维细胞生长因子受体(FGFRs)相关的酪氨酸激酶;此外，它还抑制酪氨酸激酶受体TIE2和FMS相关的酪氨酸激酶受体3(Flt3)。ponatinib抑制RTK可能导致细胞增殖和血管生成受到抑制，并可能诱导细胞死亡。Bcr-Abl是融合费城染色体编码的酪氨酸激酶。
帕纳替尼的获批是基于一项随访期为48个月的II期临床试验结果。该试验入组了接受过大剂量化疗药物以及酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药的CML及Ph+ALL患者449名，旨在评估帕纳替尼的疗效。
结果显示出，在270例CML慢性期患者中，有110例患者在48个月随访期后继续接受帕纳替尼治疗，55%的CML慢性期患者获得了主要细胞遗传学缓解。
在Ph+ALL患者中，主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者，其中80%达到长期持久缓解。
在四年的随访期中，有35%的患者发生了动脉闭塞不良事件，常见的不良反应包括高血压、皮疹、腹痛、动脉缺血等不良反应。
另外在《The Lancet Haematology》杂志中，报道了一项2期临床试验结果，这项试验研究了帕纳替尼45 mg/天治疗51名新诊断慢性期慢性粒细胞白血病患者的疗效。
经FDA建议之后，这项试验由于心血管事件增加而提前终止试验。中位随访20.9个月之后，帕纳替尼被证实可降低早期细胞遗传学和分子缓解。在第6个月，43/46（94%）名患者达到完全细胞遗传学缓解，55%的患者达到完全分子缓解，其中51名患者未进展至急变期。
Ponatinib(帕纳替尼)是一种酪氨酸激酶受体抑制剂，用于治疗费城染色体阳性的难治性慢性粒细胞性白血病(CML)。普纳替尼通常与治疗期间血清氨基转移酶水平的短暂升高有关，但仅与临床上明显的急性肝损伤有关。
帕纳替尼是一种苯甲酰胺，是通过将3-(咪唑并[1,2-b]哒嗪-3-基乙炔基)-4-甲基苯甲酸的羧基与4-[(4-甲基哌嗪-1)的苯胺基缩合而获得的苯甲酰胺。-(基)甲基]-3-(三氟甲基)苯胺。它具有抗肿瘤药和酪氨酸激酶抑制剂的作用。它是N-甲基哌嗪，苯甲酰胺的成员，炔属化合物，咪唑并哒嗪和(三氟甲基)苯的成员。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)适应症及功效说明
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