艾曲波帕临床试验表明，不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能；同时，一项临床研究显示难治性AA给予艾曲波帕后可产生多系临床应答，停药后仍可维持正常造血功能。一项在中国开展的研究纳入155名慢性ITP患者，随机2:1接受艾曲泊帕或安慰剂。

　　艾曲泊帕组中位PLT在治疗后第1-2周开始升高，在治疗第4周后达>50×109/L。艾曲泊帕疗效持续，长期耐受性良好，花费低，且用药过程中不会产生TPO抗体。另外，不论既往是否使用利妥昔单抗、应用艾曲泊帕治疗ITP均效果良好。艾曲泊帕治疗后，30%左右的患者可获得停药后长期缓解。

　　在CR、PR和复发率方面，每日和间断艾曲波帕剂量组之间的比较显示两组之间无显着差异。每日艾曲波帕给药组的OR率为9/13（69.23％），CR率为7/13（53.85％），PR率为2/13（15.38％），复发率为4/13（30.77％）。艾曲波帕间歇给药组OR率为11/16（68.75％），CR率为8/16（50％），PR率为3/16（18.75％），复发率为5/16（31.25％）。

　　两组之间因血小板计数增加超过400x10^9/L而停用艾曲波帕的比较显示两组之间存在显着差异。在每日艾曲波帕剂量组中，有四名（30.77％）患者因血小板计数增加超过400x109/L而停用艾曲波帕，但间断艾曲波帕剂量组没有患者。

　　在每日艾曲波帕剂量组中，有四名（30.77％）患者在复发期间出现出血，需要抢救治疗。在间断艾曲波帕剂量组中，有5名（31.25％）患者在复发期间出现出血，需要抢救治疗。

　　在无复发生存期（RFS）方面，每日和间断艾曲波帕剂量组之间的比较显示两组之间无显着差异（P值=0.93）。

　　艾曲波帕的安全性

　　没有报告严重的不良事件。头痛是艾曲波帕每日给药组最常报告的不良事件（23.08％）。头痛和疲劳是间歇性艾曲波帕给药组最常报告的不良事件（12.5％）。艾曲波帕每日给药组和间断给药组分别有7名（53.85％）和5名（31.25％）患者出现不良事件。两组之间在不良事件发生方面无显着差异。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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