推动拓舒沃多适应症获批致力于提升可及性和可负担性；IDH1抑制剂拓舒沃(艾伏尼布片)获得欧盟委员会批准两项适应症：拓舒沃联合阿扎胞苷用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)R132突变的不适合接受标准诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病(AML)成人患者；以及拓舒沃单药治疗前已接受过至少一种系统疗法的局部晚期或转移性IDH1 R132突变的胆管癌成人患者。
在一项针对复发或难治性急性白血病（AML）的研究中，实验性药物ivosidenib显示了良好的安全性并且可使患者获得持久缓解。
该项Ⅰ期多中心试验主要由来自德克萨斯大学安德森癌症中心的研究者领导，目的是确定ivosidenib治疗具有异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)突变的AML患者的安全性和有效性。其研究结果于6月2日在线发布于《NEJM》上，并在2018美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。
AML患者约有6%-10%会发生IDH1突变，Ivosidenib(AG-120)是一种口服的靶向IDH1突变小分子抑制剂。ivosidenib在人类的首次研究于2014年3月至2017年5月进行，共纳入258例AML患者，接受靶向IDH1抑制剂治疗。在主要疗效人群（125例）中，完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的比例为30.4%，完全缓解率21.6%，总体有效率为41.6%。这些应答持续的中位时间分别为8.2月，9.3月和6.5月。
值得关注的是，拓舒沃是欧洲首个且唯一获批的IDH1靶向疗法，此前欧盟委员会已授予其孤儿药资格认定，以认可拓舒沃相较于其它可及治疗给胆管癌和AML患者带来的显著获益优势。基于优秀的临床表现，拓舒沃也已在
据估算，目前中国每年新确诊的IDH1突变肿瘤患者大约4.5万人，包括AML、脑胶质瘤、胆管癌、复发/难治性骨髓增生异常综合征和软骨肉瘤等。拓舒沃已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗IDH1易感突变的复发或难治性AML成人患者，此外，基石药业正在与国家药品监督管理局药品审评中心就拓舒沃用于一线治疗初治IDH1突变AML患者和用于胆管癌患者开展注册路径讨论。同时，另有多项临床研究正在全球范围内开展中，包括用于治疗携带IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者(MDS)、晚期胶质瘤等。
目前，拓舒沃已在美国获批与阿扎胞苷联合或作为单药治疗用于75岁或以上新诊断的IDH1突变AML患者，或有合并症不能使用强化诱导化疗的患者，以及作为单药治疗IDH1突变复发或难治性AML患者。并且，拓舒沃单药已在美国获批用于经治、局部晚期或转移性的IDH1突变胆管癌患者。此外，基石药业计划将在中国香港、中国台湾以及新加坡递交拓舒沃的新药上市申请。
一直以来，基石药业努力提升拓舒沃等精准治疗药物的可及性和可负担性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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