普纳替尼(Ponatinib)是一种激酶抑制剂适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。Ponatinib（普纳替尼，Iclusig）是一种多靶点的酪氨酸激酶抑制剂，由Ariad Pharmaceuticals公司生产销售。Iclusig首先获FDA批准上市，之后获EMA批准上市，又获PMDA批准上市。

　　作为第三代酪氨酸激酶抑制剂，在美国和欧盟被确立为治疗慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）的罕见用药。主要用于治疗对达沙替尼或尼洛替尼）治疗无效的患者，或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者，以及不适合伊马替尼后续治疗的患者。也可用于治疗具有基因突变（T315I突变）的患者，该基因突变使患者对伊马替尼、达沙替尼或尼洛替尼产生耐药。

　　Iclusig治疗CP-CML的给药方案：起始剂量为45mg，当达到≤1%BCR-ABL1IS时，剂量减少至15mg。该给药方案旨在通过提供疗效和降低不良事件（AE）的风险（包括动脉闭塞事件[AOE]）使治疗的益处-风险比最大化。

　　OPTIC试验纳入了CP-CML患者，这些患者的疾病对其之前接受的TKI有高度耐药性，其中大多数（65%）对最近接受的一种TKI治疗时没有获得比完全血液学缓解（CHR）更好的缓解。数据显示，在治疗第12个月时，采用新批准的基于缓解的优化给药方案（45mg降低至15mg）的88例患者中，有42%的患者达到≤1%的BCR-ABL1IS，这是OPTIC试验的主要终点，在中位随访28.5个月期间，73%的患者维持缓解。该试验中，有13%的患者出现任何级别的AOE，7%的患者出现≥3级AOE。

　　PACE试验在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）和CML患者中开展，这些患者对达沙替尼（dasatinib）或尼洛替尼（nilotinib）耐药或不耐受、携带T315I突变。共449例患者接受了Iclusig普纳替尼治疗，起始剂量45mg/天。据估计，93%的患者曾接受过≥2种TKI治疗、56%的患者接受过≥3种TKI治疗。该试验入组的267例CP-CML患者中，治疗12个月，有55%的患者实现了主要细胞遗传学缓解（MCyR），这是PACE试验中CP-CML患者队列的主要终点；64例T315I突变患者中，有70%实现了MCyR。在PACE试验中，449例患者中有26%出现AOE。

　　Iclusig普纳替尼适用于：

　　（1）对至少2种先前的激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期CML成人患者（CP-CML）；

　　（2）没有其他激酶抑制剂可用的加速期（AP）或急进期（BP）CML成人患者和Ph+ALL成人患者；

　　（3）T315I突变阳性CML（CP、AP或BP）或T315I突变阳性Ph+ALL成人患者。Iclusig不适用于也不推荐用于治疗新诊断的CP-CML患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)的作用机制和治疗效果

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