拉罗替尼属于靶向药,靶向的是NTRK基因融合。NTRK基因融合广泛存在于不同的成人和儿童癌症之中,发生率和癌症种类有关系。在一些罕见的癌症中,比如分泌性乳腺癌、先天性中胚层肾瘤、婴儿纤维肉瘤,NTRK融合的发生率很高,超过90%。而在乳腺癌、肺癌、结直肠癌等常见的肿瘤中,NTRK融合发生率较低。比如非小细胞肺癌,NTRK融合的发生率为0.1%~1%。
虽然在常见的癌症中发生率较低,但是如果有NTRK基因融合,靶向治疗的效果非常好。癌症病人如果查出这种基因突变,可以说是不幸中的万幸。
所有携带NTRK基因融合的肿瘤的患者都可以使用拉罗替尼吗?拉罗替尼被FDA在2018年11月加速批准为第一款“不限癌种”的靶向药,创新小分子TRK抑制剂LOXO-101(Vitrakvi,Larotrectinib拉罗替尼)获得批准治疗携带无法切除或转移性NTRK基因融合阳性实体瘤的儿童和成人患者(包括肺癌患者)。
拉罗替尼是由Bayer(拜耳)和LoxoOncology共同研发,可用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤患者(包括成人和儿童),尤其适合晚期和已经发生转移,且手术风险较大,没有有效替代治疗方案的无耐药性突变患者。
LOXO-101(Vitrakvi,Larotrectinib拉罗替尼)获批基于一项大型“篮子试验”中,确认的客观缓解率达到75%,而且获得缓解的患者中至少39%的缓解期超过1年。12种不同的癌症患者被纳入“篮子试验”,其中包括很少出现NTRK融合的常见癌症(例如NSCLC),也包括通常携带NTRK融合的罕见癌症(例如婴儿型纤维肉瘤)。
拉罗替尼不仅疗效显著,还是广谱抗癌药物,对很多不同肿瘤都有效!在实验中,这些患者肿瘤类型包括10种不同的软组织肉瘤,唾液腺癌,婴儿纤维肉瘤,甲状腺,肺,黑素瘤,结肠,胃肠道间质瘤(GIST),乳腺癌,骨肉瘤,胆管癌,原发性未知癌,先天性中胚层肾癌,阑尾和胰腺癌。
但拉罗替尼只有极少数患者适用!
很多人有一个误解,只针对肿瘤发生部位对癌症做简单的划分,比如胃癌、淋巴癌、肝癌,认为相同的癌病因是一致的。事实上,就算是同一个部位的肿瘤,也可以由不同的基因突变驱动。
以原发性肝癌为例,K-ras、p53两种基因突变都可以导致肝癌的发生,需要分别针对这两种基因来设计靶向药。癌症只是一个统称,如果想要精准治疗癌症,就要针对不同的基因(靶点)设计不同的靶向药,对症下药。
这也是研发广谱抗癌药的困难所在,因为找到一个适用于大部分癌症的靶点太困难了!
NTRK融合引发的癌症种类虽多,但因为染色体重排导致NTRK融合驱动的恶性肿瘤在实体瘤中只占1%左右;也就是说只有1%的癌症病人(这里仅指实体瘤,不包括血液和淋巴瘤)适用于LOXO-101Vitrakvi(Larotrectinib)拉罗替尼。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:广谱抗癌药拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)的治疗优点和治疗效果