普乐沙福的功效;普乐沙福(Plerixafor)是一种免疫刺激剂,用于提升血液中的造血干细胞。该药物由AnorMED开发,随后由赛诺菲(Sanofi)旗下公司Genzyme收购。该药物被批准用于治疗患有淋巴瘤和多发性骨髓瘤的患者。普乐沙福Plerixafor由美国健赞公司研发,是趋化因子受体4的专一性阻断剂,可有效促进非霍奇金淋巴瘤(NHL)和多发性骨髓瘤(MM)患者血液干细胞的生成,进而满足患者干细胞自体移植的要求,达到治疗癌症的目的。因此,普乐沙福的应用是干细胞移植治疗癌症领域的一项重大进展。
普乐沙福Plerixafor是一种小分子趋化因子受体CXCR4阻断剂,并阻断其同源配体基质细胞衍生因子-1α(SDF-1α)的结合。SDF-1α和CXCR4被认为在人造血干细胞(HSCs)的移植和归巢到骨髓腔中起作用。一旦进入骨髓,造血干细胞通过CXCR4分子可以锚定这些细胞到骨髓基质,直接通过SDF-1α或诱导其他粘附分子,将造血干细胞定植在骨髓龛中。
普乐沙福Plerixafor阻断CXCR4与SDF-1α结合后,驱动CD34+细胞向外周血中释放,造成循环中含有造血祖细胞的白细胞增多和升高。多项早期研究显示可快速有效地增加NHL和MM患者血液循环中的造血干细胞数。普乐沙福动员的CD34+细胞具有很强的植人能力和再生能力。
普乐沙福是一种外周血干细胞动员药物,通过阻断基质衍生因子4与CXCR4的相互作用而使骨髓中的造血干细胞释放到外周血中以便于采集,其可以与G-CSF协同作用,促进造血干细胞进入外周血,确保外周血干细胞采集成功。
普乐沙福Plerixafor的治疗效果;3102研究是在MM患者中进行的多中心、随机、双盲、安慰剂对照II期研究,评估普乐沙福与G-CSF联用治疗MM的有效性和安全性。在采集前,每天晚上随机给予患者普乐沙福0.24mgkg或安慰剂。在首次给予普乐沙福Plerixafor或安慰剂前连续4d和采集前每天上午给予患者G-CSF 10μg/kg,主要疗效分析中包括302例MM患者。普乐沙福Plerixafor和安慰剂组平均年龄(58岁)和年龄范围(28~75岁)相似,81%受试者为白种人。普乐沙福Plerixafor组中达到CD34+>6x106个/kg的天数中位值为1d,安慰剂组为4d。达到CD34+细胞>6x106个/kg的患者比例86.8%,而安慰剂组仅为55.9%。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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