普雷西替尼治疗RET融合阳性癌症疗效如何？该试验的数据显示，在23例被诊断患有不同实体恶性肿瘤的患者中，缓解率（ORR）为57%（95%CI 35%-77%），疾病控制率为83%。在有反应的患者中，13%的患者达到确认的完全缓解，43%的患者有确认的部分反应。国家药品监督管理局通过优先审评、附条件批准普拉替尼胶囊（商品名:普吉华）作为国家一类新药上市申请，用于治疗既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞癌(NSCLC)成人患者。

　　“我们在临床下一代测序方面取得了爆炸式增长，这使我们能够了解多种肿瘤类型的共享生物标志物，这项研究对于确定RET融合是否适用于各种癌症类型非常重要，”通讯作者Vivek Subbiah，医学博士，研究癌症治疗学副教授，在一份新闻稿中说。既往治疗或基因融合伴侣。这些数据验证了RET作为与组织无关的靶标，对RET抑制敏感。

　　所有组共招募了587名患者，其中29名患有RET融合阳性实体瘤，但不包括NSCLC或甲状腺癌患者;然而，2个亚组的患者被纳入安全人群。96%的患者以400mg每日一次给予起始剂量的普雷西替尼，而4%的患者接受200mg/100mg的起始剂量，每日两次，然后在3.4个月后过渡到400mg。在数据截止时，14%的患者继续接受治疗，86%的患者已停止治疗。

　　总体而言，有23名患者被纳入疗效人群，中位年龄为53岁。总体而言，61%的患者是女性，87%患有转移性疾病，87%的患者接受过先前的治疗。最常见的癌症诊断是胰腺癌（17%），胆管癌（13%），神经内分泌癌（13%）和肉瘤（13%）。

　　下一代测序（NGS）用于鉴定70%患者的RET融合，22%的患者使用荧光原位杂交，GeneTrails实体瘤融合面板和局部NGS各占4%。经常观察到的RET融合伴侣包括CCDC6（26%），KIF5B（26%）和NCOA4（13%）。在胰腺癌患者中未观察到KRAS突变。

　　91%的患者出现肿瘤缩小，1例患者根据新的疾病部位进展。临床获益率为70%。中位随访26.7个月（95%CI，9.3-26.7）后，中位反应持续时间（DOR）为11.7个月（95%CI，5.5-19.0）。6个月时，12个月时DOR率为69%（95%CI，44%-94%）和39%（95%CI，8%-69%）。6个月或更长时间的响应者的DOR为69%，15%的患者有持续18个月或更长时间的响应，8%的患者有持续24个月或更长时间的响应。中位反应时间为1.9个月，在数据截止时，31%的人有持续的反应。

　　中位随访时间为28.5个月（95%CI，10.9-28.5），中位无进展生存期（PFS）为7.4个月（95%CI，5.1-13.6）。6个月时，PFS率为60%（95%CI，39%-80%），12个月时为41%（95%CI，20%-62%）。中位随访时间为23.5个月（95%CI，19.8-23.9），中位总生存期（OS）为13.6个月（95%CI，7.5-未达到）。6个月时，12个月时OS率为78%（95%CI，61%-95%）和54%（95%CI，33%-75%）。

　　总体而言，72%的患者具有3级或更高的治疗紧急不良反应（AE）。在86%中观察到与治疗相关的AE（TRAEs），其中69%经历了3级或更高的毒性。任何等级中最常见的TRAEs包括天冬氨酸转氨酶（38%），丙氨酸转氨酶增加（34%）和中性粒细胞减少（34%）。2例患者有4级AE，包括血小板减少症和血小板减少症、全血细胞减少症和急性肾损伤。一名患者死于不明原因，但被记录为与治疗有关，因为原因不能明确排除。

　　59%的患者因TRAEs而需要短暂剂量中断，45%的患者因TRAEs而出现永久性剂量减少，其中最常见的是中性粒细胞减少（28%）、贫血（10%）、天冬氨酸转氨酶升高（10%）、血小板减少症（7%）和丙氨酸转氨酶升高（7%）。按照普雷西替尼(pralsetinib)的使用方法来看，该药每天需要空服口服一次，每次使用400mg，也就是说，患者一个月使用下来，刚好是需要一盒120片的普拉替尼。普拉替尼(Pralsetinib)可以长期服用，直到疾病进展或者不耐受，具体时间医生来决定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉替尼(PRALSETINIB)的作用机制和不良反应信息说明

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