依库珠单抗针对不同的适应症不同的病情，用法用量也是不一样的。依库珠单抗用于阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）时，用法用量是前四周每周静脉注射600 mg，第五周剂量是900 mg，之后就是每两周注射一次，剂量是900 mg；用于重症肌无力（MG）时，前四周每周静脉注射900mg，第五周静脉注射1200 mg，此后每两周静脉注射1200毫克；

　　依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，起终末补体抑制剂的作用，于2007年首次获FDA批准，用于减少阵发性夜间血红蛋白尿患者的红细胞破坏。依库珠单抗是目前唯一获得FDA批准的用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)这种罕见血液系统疾病的药物，也被用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）。

　　溶血性尿毒症综合症（aHUS）使用依库珠单抗时，前四周每周静脉注射900mg，第五周静脉注射1200mg，此后，每两周静脉注射1200毫克。视神经脊髓炎光谱系障碍（NMO）的用法用量和溶血性尿毒症综合症（aHUS）使用的剂量相同。建议患者在医生的指导下用药，根据患者的实际情况用药。

　　143例NMOSD（视神经脊髓炎症）患者使用依库珠单抗治疗的有效性在临床研究中得到证实，研究显示，在48周的试验过程中，依库珠单抗治疗使NMOSD复发的数量减少了94％。依库珠单抗还减少了住院治疗的需要以及用皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)在使用了依库珠单抗之后，试验显示，患者肾功能得到了改善，而且患者还表现血小板计数和其它与aHUS疾病活性血液参数的改善。

　　依库珠单抗治疗PNH的安全性和有效性良好，且适用性广泛，不受是否处于疾病高活动度的限制。依库珠单抗是由美国Alexion公司研发的，依库珠单抗可与补体蛋白C5特异性结合，从而抑制其裂解为C5a(促炎性过敏毒素)和C5b(末端补体复合物[C5b-9]的起始亚基)并防止产生C5b-9。依库珠单抗减轻了PNH儿科患者及其家属的治疗负担，其疗效和安全性已得到证实。建议患者在医生的指导下用药，不可盲目使用。

　　依库珠单抗最初由Alexion公司开发，是一款“first-in-class”C5补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端的C5蛋白，降低炎症反应。2020年12月，阿斯利康宣布以约390亿美元收购了Alexion公司，以扩充其在免疫学和罕见病领域的产品管线，同时也获得了包括依库珠单抗在内的多款C5补体抑制剂产品。

　　在国内，依库珠单抗于2018年9月获批，今年8月通过原液新产地的变更申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），今年11月，阿斯利康宣布这两项适应症在国内上市。

　　在11月的新闻稿中，阿斯利康还表示NMPA已受理依库珠单抗的补充申请：用于治疗抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。此外，NMPA还批准阿斯利康在中国开展正在进行的全球临床试验，评估在研疗法用于治疗狼疮肾炎（LN）、免疫球蛋白A肾病（IgAN）、免疫球蛋白轻链（AL型）淀粉样变性。

　　截至目前，依库珠单抗已经在多个国家和地区获批包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征、抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）、视神经脊髓炎等在内的多个适应证。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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