治疗全身型重症肌无力；重症肌无力（MG）是主要由AChR抗体介导、补体参与的自身免疫性疾病。清除致病抗体、抑制过度激活的补体功能，成为MG治疗的关键策略。本研究最终共纳入77例重症肌无力患者。药物难治型MG的临床特点：受试者的临床特点如表1所示，利妥昔单抗组（n=56）和依库珠单抗组（n=20）两组间的基线特征分布差异无统计学意义。依库珠单抗是补体激活通路中C5末端蛋白的有效抑制剂。与另一种已被批准用于重症肌无力的C5抑制剂伊诺凯组单抗（enculizumab）不同，依库珠单抗的半衰期较长，因此该药维持期的给药间隔可达8周。

　　两组均以女性更多，发病年龄早（利妥昔单抗组36岁vs.依库珠单抗组16岁）；两组的疾病严重程度都很高，QMG评分利妥昔单抗组10.7 vs.依库珠单抗组13.25。

　　入组前两组治疗方案中，硫唑嘌呤是最常用的免疫抑制剂，入组时两组使用的强的松剂量相似。两组受试者胸腺切除手术史差异无统计学意义。

　　依库珠单抗治疗组改善好于利妥昔单抗治疗组；

　　治疗12个月时，依库珠单抗治疗组的QMG为8.4，显著低于利妥昔单抗治疗组的QMG的11.2（p=0.021）。

　　治疗24个月时，依库珠单抗治疗组的QMG为9.6，显著低于利妥昔单抗治疗组的QMG的11.2（p<0.001）。

　　在24个月观察期内，利妥昔单抗治疗组和依库珠单抗治疗组出现肌无力危象比例的差异无统计学意义。但治疗12个月时，两组的达到最小症状（MM）的比例有所不同，依库珠单抗治疗组达36.8%，显著高于利妥昔单抗治疗组的10.7%（p=0.031）。到24个月时，依库珠单抗治疗组MM比例为36.8%，亦显著高于利妥昔单抗治疗组的12.9%（p=0.0015）。但两组间在治疗的2年期间抢救次数差别无统计学意义。应用利妥昔单抗或者依库珠单抗治疗后，患者均减少了强的松使用剂量，差别无统计学意义。

　　这项回顾性研究提供了第一个支持使用依库珠单抗治疗AChR抗体阳性MG的真实世界数据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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