治疗严重血小板减少症的疗效好不好？Mulpleo(卢曲泊帕)3mg是一种每日一次口服的小分子TPO受体激动剂，通过与巨核细胞上表达的人类血小板生成素（TPO）跨膜结构域相互作用，诱导造血干细胞向巨核细胞祖细胞的增殖和分化，促进巨核细胞成熟，从而触发内源性血小板的产生。

　　PLUS1和L-PLUS2证据主要是基于多中心，随机，双盲，平行组，安慰剂对照的III期随机临床试验结果，受试者为312例CLD患者，严重的血小板减少症且血小板计数<50000/μL，按计划进行的侵袭性治疗接受luutrombopag或安慰剂治疗，每天一次，持续7天。卢曲泊帕达到了预先计划的主要终点和所有具有统计意义的关键次要终点，在L-PLUS 1中，接受卢曲泊帕治疗的患者中，有79.2％（38/48）的患者在进行初次侵入性手术之前不需要进行血小板输注，而服用安慰剂的患者为12.5％（6/48）（P<0.0001）。在L-PLUS 2中，接受卢曲泊帕治疗的患者中有64.8％（70/108）的患者在进行初次侵入性手术前不需要进行血小板输注，术后七天内不需要对出血进行抢救治疗，相比之下，服用安慰剂的患者为29%(31/107)(P<0.0001)。在这两项试验中，需要血小板输注的患者接受卢曲泊帕治疗后，平均20.9天血小板数目仍保持在50,000/μL以上，而接受安慰剂治疗的患者为9.5天。在试验中观察到的包括血栓栓塞事件的不良事件发生率，在卢曲泊帕和安慰剂治疗的情况相当。最常见的不良反应是头痛(luutrombopag组为4.7%，安慰剂组为3.5%)、恶心(2.3%比4.1%)、门静脉血栓形成(1.2%比1.2%)和皮疹(1.2%比0%)。

　　“目前对慢性肝病患者的血小板减少症除了支持治疗和血小板输注外，尚无有效的治疗方法。”伦敦皇家医院（Barts Health NHS Trust）和伦敦皇家自由医院(Royal Free Hospital London)的顾问、肝脏医生和胃肠学家Yanyannis Kallis博士评论到：“NICE和SMC推荐的卢曲泊帕对患者和临床医生都是好消息，因为我们迫切需要新的有效治疗方法，这将有助于这些干预措施能够安全、及时地进行。”

　　在英国，超过60万人患有严重的肝病，其中6万人患有肝硬化。目前，医生和病人控制血小板数目的唯一选择是血小板输注。据估计，英国每年有3,300例肝硬化患者在手术前接受预防性血小板输注。这本身是一种侵入性手术，通常需要住院治疗，并在血小板输注提供的狭窄治疗窗口内仔细安排后续计划的手术。血小板输注还伴随着与血液制品在人与人之间转移相关的一般风险，某些患者来说可能极特别不受欢迎。

　　英国肝脏基金会首席执行官Pamela Healy表示：“慢性肝病在英国是一个巨大的负担;自1970年以来，死亡人数增加了400%，它现在是35-49岁人群过早死亡人数最多的原因。许多慢性肝病患者需要挽救生命的侵入性手术，因此使用有效的药物来治疗常见的并发症对我们来说至关重要，如使手术风险过大的严重的血小板减少症（血小板数目低）。”

　　Shionogi高级副总裁兼全球市场准入主管Mark Hill博士表示，Lusubrombopag在两项关键的III期临床试验中表现出良好的疗效和耐受性，持续提高血小板数目并避免了血小板输注的需求。

　　卢曲泊帕的口服治疗将为患者带来多种益处，包括减少输血，减少住院时间，减少输血相关并发症的发生几率以及可使计划侵入性手术的治疗窗口更长。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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