2023年3月16日，FDA传来喜讯，正式批准达拉菲尼联合曲美替尼用于治疗1岁及以上患有低级别神经胶质瘤且需要全身治疗的BRAF V600E突变儿科患者。并且，FDA还特别批准了这两种药物的新口服制剂，专门给无法吞咽药片的儿童患者服用。
近50%患者肿瘤显著缩小或消失，儿童脑瘤患者有新药了！此次获批是基于代号为TADPOLE的试验(NCT02684058)积极结果。这项实验招募了年龄在12个月到17岁之间，基因检测存在BRAF V600突变的低级别胶质瘤，无法手术或在手术切除后疾病进展首次需要全身治疗的儿童肿瘤患者。这些儿童随机接受达拉菲尼加曲美替尼新药方案或卡铂加长春新碱的传统治疗方案。
结果显示：73名接受达拉菲尼加曲美替尼治疗的患者总体缓解率(ORR)高达46.6%，而37名接受卡铂加长春新碱治疗的患者客观缓解率仅为10.8%。
此外，达拉菲尼/曲美替尼的中位无进展生存期(PFS)长达20.1个月，卡铂/长春新碱仅为7.4个月。
NCCN强调了基因检测在让儿科脑癌患者进入临床试验方面的重要性。“NCCN认为，对任何癌症患者的最佳治疗是在临床试验中，”该指南指出“特别鼓励参与临床试验”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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